Tom 3, Supl. C (2023)
Opis przypadku
Opublikowany online: 2023-04-28
Wyświetlenia strony 264
Wyświetlenia/pobrania artykułu 3
Pobierz cytowanie

Eksport do Mediów Społecznościowych

Eksport do Mediów Społecznościowych

Zastosowanie ruksolitynibu w leczeniu włóknienia szpiku. Opis przypadku oraz przegląd literatury

Olga Chyrko1, Magdalena Karasek1, Agnieszka Szeremet1, Marta Sobas1

Streszczenie

Mielofibroza (MF) to najgorzej rokujący nowotwór mieloproliferacyjny (MPN) BCR-ABL-negatywny. Jedyną opcją terapeutyczną umożliwiającą̨ pełne wyleczenie MF pozostaje allogeniczne przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT). Poznanie zaburzeń szlaku sygnałowego JAK-STAT w patogenezie MPN stało się̨ podstawą do syntezy inhibitorów JAK-STAT, w tym ruksolitynibu. W przypadku MF głównymi wskazaniami do terapii ruksolitynibem są splenomegalia oraz obecność objawów ogólnych. Symptomy te zwykle korelują z niekorzystnym wskaźnikiem prognostycznym według skal IPSS i DIPPS, dlatego lek ten wykorzystuje się w terapii pomostowej do finalnej terapii, jaką jest allo-HSCT. W ostatnich latach ruksolitynib został również zarejestrowany w terapii steroidoopornej postaci choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD). W publikacji przedstawiono opis przypadku 56-letniego pacjenta z poczerwieniczą MF, u którego ostatecznie zadecydowano o wykonaniu allo-HSCT. Nie mniejszym wyzwaniem klinicznym pozostawała u chorego ciężka postać GvHD, która wymagała zastosowania leczenia skojarzonego — ruksolitynibemu z fotoferezami pozaustojowymi.

Artykuł dostępny w formacie PDF

Dodaj do koszyka: 49,00 PLN

Posiadasz dostęp do tego artykułu?

Referencje

  1. Moulard O, Mehta J, Fryzek J, et al. Epidemiology of myelofibrosis, essential thrombocythemia, and polycythemia vera in the European Union. Eur J Haematol. 2014; 92(4): 289–297.
  2. Michaelis LC. Risk stratification in myelofibrosis: the quest for simplification. Haematologica. 2017; 102(1): 2–3.
  3. Passamonti F, Cervantes F, Vannucchi AM, et al. A dynamic prognostic model to predict survival in primary myelofibrosis: a study by the IWG-MRT (International Working Group for Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment). Blood. 2010; 115(9): 1703–1708.
  4. Verstovsek S, Mesa RA, Gotlib J, et al. A double-blind, placebo-controlled trial of ruxolitinib for myelofibrosis. N Engl J Med. 2012; 366(9): 799–807.
  5. Verstovsek S. Ruxolitinib: an oral Janus kinase 1 and Janus kinase 2 inhibitor in the management of myelofibrosis. Postgrad Med. 2013; 125(1): 128–135.
  6. Vannucchi AM, Kiladjian J, Griesshammer M, et al. Ruxolitinib versus standard therapy for the treatment of polycythemia vera. N Engl J Med. 2015; 372(5): 426–435.
  7. Cervantes F, Vannucchi AM, Kiladjian JJ, et al. COMFORT-II investigators. Three-year efficacy, safety, and survival findings from COMFORT-II, a phase 3 study comparing ruxolitinib with best available therapy for myelofibrosis. Blood. 2013; 122(25): 4047–4053.
  8. Jankovic D, Ganesan J, Bscheider M, et al. The Nlrp3 inflammasome regulates acute graft-versus-host disease. J Exp Med. 2013; 210(10): 1899–1910.
  9. Kappel LW, Goldberg GL, King CG, et al. IL-17 contributes to CD4-mediated graft-versus-host disease. Blood. 2009; 113(4): 945–952.
  10. Zeiser R, Burchert A, Lengerke C, et al. Ruxolitinib in corticosteroid-refractory graft-versus-host disease after allogeneic stem cell transplantation: a multicenter survey. Leukemia. 2015; 29(10): 2062–2068.
  11. Jagasia M, Perales MA, Schroeder MA, et al. Ruxolitinib for the treatment of steroid-refractory acute GVHD (REACH1): a multicenter, open-label phase 2 trial. Blood. 2020; 135(20): 1739–1749.
  12. Jakafi Prescribing Information. Wilmington, DE: Incyte Corporation. https://www.drugs.com/pro/jakafi.html (Jan 1, 2023.).
  13. https://www.nccn.org/professionals/physician_gls/pdf/mpn.pdf. (December 4, 2022).
  14. Link-Lenczowska D, Sacha T. Znaczenie badań molekularnych dla oceny ryzyka i rokowania u chorych na pierwotne włóknienie szpiku w oparciu o wskaźniki prognostyczne IPSS, DIPSS oraz MIPSS. Acta Haematol Pol. 2018; 49(3): 140–146.
  15. Salit RB, Oliver DC, Delaney C, et al. Prognostic value of the hematopoietic cell transplantation comorbidity index for patients undergoing reduced-intensity conditioning cord blood transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2017; 23(4): 654–658.
  16. Jaekel N, Behre G, Behning A, et al. Allogeneic hematopoietic cell transplantation for myelofibrosis in [atients pretreated with the JAK1 and JAK2 inhibitor ruxolitynib. Bone Marrow Trasplant. 2014; 49(2): 179–184.
  17. Gupta V, Hari P, Hoffman R. Allogeneic hematopoietic cell transplantation for myelofibrosis in the era of JAK inhibitors. Blood. 2012; 120(7): 1367–1379.
  18. Kröger NM, Deeg JH, Olavarria E, et al. Indication and management of allogeneic stem cell transplantation in primary myelofibrosis: a consensus process by an EBMT/ELN international working group. Leukemia. 2015; 29(11): 2126–2133.
  19. Kröger N, Kadir S, Zabelina T. Ruxolitinib during peritransplant period for myelofibrosis patients undergoing allogeneic stem cell transplantation reduces acute graft-versus-host disease. Pediatric Hematopoietic Stem Cell Transplantation. 2006: 87–106.
  20. Spoerl S, Mathew NR, Bscheider M, et al. Activity of therapeutic JAK 1/2 blockade in graft-versus-host disease. Blood. 2014; 123(24): 3832–3842.
  21. Harrison C, Kiladjian JJ, Al-Ali HK, et al. JAK inhibition with ruxolitinib versus best available therapy for myelofibrosis. N Engl J Med. 2012; 366(9): 787–798.
  22. Verstovsek S, Mesa RA, Gotlib J, et al. COMFORT-I investigators. Long-term treatment with ruxolitinib for patients with myelofibrosis: 5-year update from the randomized, double-blind, placebo-controlled, phase 3 COMFORT-I trial. J Hematol Oncol. 2017; 10(1): 55.
  23. Kröger NM, Deeg JH, Olavarria E, et al. Indication and management of allogeneic stem cell transplantation in primary myelofibrosis: a consensus process by an EBMT/ELN international working group. Leukemia. 2015; 29(11): 2126–2133.
  24. Vannucchi A, Cervantes F, Niederwieser D et al. Long-term outcomes from a phase 3 study comparing ruxolitynib with best available therapy (BAT) for the treatment of myelofibrosis (PMF): a 3-year update of COMFORT-II. EHA 2013: streszczenie 1111.
  25. Shahnaz Syed Abd Kadir S, Christopeit M, Wulf G, et al. Impact of ruxolitinib pretreatment on outcomes after allogeneic stem cell transplantation in patients with myelofibrosis. Eur J Haematol. 2018; 101(3): 305–317.
  26. Kröger N, Shahnaz Syed Abd Kadir S, Zabelina T, et al. Peritransplantation ruxolitinib prevents acute graft-versus-host disease in patients with myelofibrosis undergoing allogenic stem cell transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2018; 24(10): 2152–2156.
  27. Verstovsek S, Kantarjian HM, Estrov Z, et al. Long-term outcomes of 107 patients with myelofibrosis receiving JAK1/JAK2 inhibitor ruxolitinib: survival advantage in comparison to matched historical controls. Blood. 2012; 120(6): 1202–1209.
  28. Shiratori S, Tateno T, Ito S, et al. Evaluation of short-term ruxolitinib tapering strategy before allogeneic stem cell transplantation for primary myelofibrosis through the transition of serum cytokines and growth factors. Transplant Direct. 2016; 2(8): e95.
  29. Vannucchi AM, Kantarjian HM, Kiladjian JJ, et al. COMFORT Investigators. A pooled analysis of overall survival in COMFORT-I and COMFORT-II, 2 randomized phase III trials of ruxolitinib for the treatment of myelofibrosis. Haematologica. 2015; 100(9): 1139–1145.
  30. Al-Ali HK, Griesshammer M, le Coutre P, et al. Safety and efficacy of ruxolitinib in an open-label, multicenter, single-arm phase 3b expanded-access study in patients with myelofibrosis: a snapshot of 1144 patients in the JUMP trial. Haematologica. 2016; 101(9): 1065–1073.
  31. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/jakavi-epar-product-information_en.pdf (December 4, 2022).
  32. Penack O, Peczynski C, Mohty M, et al. How much has allogeneic stem cell transplant-related mortality improved since the 1980s? A retrospective analysis from the EBMT. Blood Adv. 2020; 4(24): 6283–6290.
  33. A Study of Ruxolitinib vs Best Available Therapy (BAT) in Patients With Steroid-refractory Chronic Graft vs. Host Disease (GvHD) After Bone Marrow Transplantation (REACH3). https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03112603 (December 4, 2022).
  34. Heine A, Held SA, Daecke SN, et al. The JAK-inhibitor ruxolitinib impairs dendritic cell function in vitro and in vivo. Blood. 2013; 122(7): 1192–1202.
  35. Zeiser R, von Bubnoff N, Butler J, et al. REACH2 Trial Group. Ruxolitinib for glucocorticoid-refractory acute graft-versus-host disease. N Engl J Med. 2020; 382(19): 1800–1810.
  36. Westin JR, Saliba RM, De Lima M, et al. Steroid-refractory acute GVHD: predictors and outcomes. Adv Hematol. 2011; 2011: 601953.
  37. Zeiser R, Polverelli N, Ram R, et al. Ruxolitinib for glucocorticoid-refractory chronic graft-versus-host disease. N Engl J Med. 2021; 385(3): 228–238.
  38. Garnett C, Apperley JF, Pavlů J. Treatment and management of graft-versus-host disease: improving response and survival. Ther Adv Hematol. 2013; 4(6): 366–378.