Opcje terapeutyczne w zespołach mielodysplastycznych wysokiego ryzyka

Streszczenie

Zespoły mielodysplastyczne (MDS) stanowią heterogenną grupę chorób charakteryzujących się nieefektywną hematopoezą, dysplazją i cytopenią. Leczenie MDS wysokiego ryzyka (HR-MDS) zależy od różnych czynników, takich jak stopień zaawansowania choroby, wiek chorego, choroby współistniejące i zakażenia.

Allogeniczne przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT) z kondycjonowaniem o zmniejszonej intensywności umożliwiło zwiększenie liczby pacjentów z HR-MDS kwalifikujących się do przeszczepienia, niezależnie od wieku. Leki hipometylujące (HMA), w tym azacytydyna i decytabina, pozostają standardem postępowania u pacjentów z HR-MDS niekwalifikujących się do allo-HSCT. Terapia azacytydyną w skojarzeniu z niektórymi nowymi lekami zwiększyła odsetek odpowiedzi w porównaniu z azacytydyną w monoterapii. Obecnie trwają badania nad innymi terapiami ukierunkowanymi molekularnie, w których stosuje się HMA w skojarzeniu z różnymi przeciwciałami skierowanymi przeciwko immunologicznym punktom kontrolnym — białko (ligand białka) programowanej śmierci komórki 1, antygen-4 cytotoksycznych limfocytów T, domena mucyny 3 limfocytu T czy klaster zróżnicowania 47. Konieczne są większe badania, aby potwierdzić ich skuteczność w leczeniu pacjentów z HR-MDS.