Tom 3, Supl. B (2023)
Opis przypadku
Opublikowany online: 2023-04-17
Wyświetlenia strony
295
Wyświetlenia/pobrania artykułu
4
Miejsce ruksolitynibu w terapii chorych z czerwienicą prawdziwą — opisy przypadków oraz przegląd literatury
Streszczenie
Czerwienica prawdziwa (PV) to jeden z nowotworów mieloproliferacyjnych BCR-ABL(–) charakteryzujący się zwiększoną produkcją krwinek czerwonych. Podstawami leczenia chorych z PV niskiego ryzyka zakrzepowego są krwioupusty oraz terapia przeciwagregacyjna, natomiast w przypadku PV wysokiego ryzyka leczenie opiera się na terapii cytoredukcyjnej, w ramach której lekiem pierwszego rzutu jest hydroksymocznik (HU), a w przypadku młodszych chorych — interferon (IFN): pegylowany interferon alfa lub ropeginterferon alfa-2b. Jednakże u części chorych stwierdzana jest nietolerancja lub oporność na HU i/lub IFN, co zmusza klinicystystów do sięgania po terapię alternatywną. W 2021 roku do terapii PV w przypadku oporności lub nietolerancji na terapię pierwszej linii zatwierdzono ruksolitynib (RUX) będący inhibitorem JAK1/JAK2. Obecnie nie są dostępne wyniki badań randomizowanych, w których porównano by terapię IFN z RUX w populacji chorych na PV, co tłumaczy, jak ważne jest raportowanie doświadczeń klinicznych z autentycznymi chorymi. Przedstawione w artykule przypadki kliniczne wskazują, że to RUX może być nadzieją dla pacjentów nietolerujących standardowej terapii lub opornych nią.
Słowa kluczowe: czerwienica prawdziwaopornośćnietolerancjaruksolitynibbezpieczeństwodziałania niepożądanehydroksymocznikinterferon
Referencje
- Moulard O, Mehta J, Fryzek J, et al. Epidemiology of myelofibrosis, essential thrombocythemia, and polycythemia vera in the European Union. Eur J Haematol. 2014; 92(4): 289–297.
- Barbui T, Barosi G, Birgegard G, et al. European LeukemiaNet. Philadelphia-negative classical myeloproliferative neoplasms: critical concepts and management recommendations from European LeukemiaNet. J Clin Oncol. 2011; 29(6): 761–770.
- Barbui T, Tefferi A, Vannucchi AM, et al. Philadelphia chromosome-negative classical myeloproliferative neoplasms: revised management recommendations from European LeukemiaNet. Leukemia. 2018; 32(5): 1057–1069.
- Burgstaller S, Buxhofer-Ausch V, Sliwa T, et al. Austrian recommendations for the management of primary myelofibrosis, post-polycythemia vera myelofibrosis and post-essential thrombocythemia myelofibrosis: an expert statement. Wien Klin Wochenschr. 2017; 129(9-10): 293–302.
- Agarwal MB, Malhotra H, Chakrabarti P, et al. Myeloproliferative neoplasms working group consensus recommendations for diagnosis and management of primary myelofibrosis, polycythemia vera, and essential thrombocythemia. Indian J Med Paediatr Oncol. 2015; 36(1): 3–16.
- Harrison C, Sekhar M, Mitchell C, McLornan D. Pan-London Haemato-Oncology Clinical Guidelines Acute Leukaemias and Myeloid Neoplasms. Part 4: Myeloproliferative Neoplasms, 2020. https://www.kingshealthpartners.org/assets/000/003/348/Pan_London_MPN_Guidelines_Jan_2020_original.pdf (November 30, 2022).
- Ahlstrand E, Andersen CL, Andreasson B, et al. Nordic care program for patients with Essential Thrombocythemia, Polycythemia Vera and Primary Myelofibrosis, 4th version 2017. https://nmpn.org/index.php/guidelines/17-nmpn-care-program-2017/file (November 30, 2022).
- Sirhan S, Busque L, Foltz L, et al. Evolving therapeutic options for polycythemia vera: perspectives of the Canadian Myeloproliferative Neoplasms Group. Clin Lymphoma Myeloma Leuk. 2015; 15(12): 715–727.
- Vannucchi AM, Barbui T, Cervantes F, et al. ESMO Guidelines Committee. Philadelphia chromosome-negative chronic myeloproliferative neoplasms: ESMO Clinical Practice Guidelines for diagnosis, treatment and follow-up. Ann Oncol. 2015; 26(Suppl 5): v85–v99.
- Marchetti M, Vannucchi AM, Griesshammer M, et al. Appropriate management of polycythaemia vera with cytoreductive drug therapy: European LeukemiaNet 2021 recommendations. Lancet Haematol. 2022; 9(4): e301–e311.
- Baxter EJ, Scott LM, Campbell PJ, et al. Acquired mutation of the tyrosine kinase JAK2 in human myeloproliferative disorders. Lancet. 2005; 365(9464): 1054–1061.
- Scott LM, Tong W, Levine RL, et al. JAK2 exon 12 mutations in polycythemia vera and idiopathic erythrocytosis. N Engl J Med. 2007; 356(5): 459–468.
- Them NCC, Kralovics R. Genetic basis of MPN: beyond JAK2-V617F. Curr Hematol Malig Rep. 2013; 8(4): 299–306.
- Kiladjian JJ, Zachee P, Hino M, et al. Long-term efficacy and safety of ruxolitinib versus best available therapy in polycythaemia vera (RESPONSE): 5-year follow up of a phase 3 study. Lancet Haematol. 2020; 7(3): e226–e237.
- Bewersdorf JP, Giri S, Wang R, et al. Interferon alpha therapy in essential thrombocythemia and polycythemia vera-a systematic review and meta-analysis. Leukemia. 2021; 35(6): 1643–1660.
- Kiladjian JJ, Cassinat B, Chevret S, et al. Pegylated interferon-alfa-2a induces complete hematologic and molecular responses with low toxicity in polycythemia vera. Blood. 2008; 112(8): 3065–3072.
- Quintás-Cardama A, Kantarjian H, Manshouri T, et al. Pegylated interferon alfa-2a yields high rates of hematologic and molecular response in patients with advanced essential thrombocythemia and polycythemia vera. J Clin Oncol. 2009; 27(32): 5418–5424.
- Verstovsek S, Mesa RA, Gotlib J, et al. COMFORT-I investigators. Long-term treatment with ruxolitinib for patients with myelofibrosis: 5-year update from the randomized, double-blind, placebo-controlled, phase 3 COMFORT-I trial. J Hematol Oncol. 2017; 10(1): 55.
- Harrison CN, Vannucchi AM, Kiladjian JJ, et al. Long-term findings from COMFORT-II, a phase 3 study of ruxolitinib vs best available therapy for myelofibrosis. Leukemia. 2016; 30(8): 1701–1707.
- Passamonti F, Palandri F, Saydam G, et al. Long-term effect of ruxolitinib (RUX) in inadequately controlled polycythemia vera (PV) without splenomegaly: 5-Year results from the phase 3 response-2 study. Blood. 2020; 136(Suppl 1): 40–41.
- Europejska Agencja Leków. Jakavi Charakterystyka Produktu Leczniczego. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/jakavi-epar-product-information_pl.pdf (November 30, 2022).
- Sadjadian P, Wille K, Griesshammer M. Ruxolitinib-associated infections in polycythemia vera: review of the literature, clinical significance, and recommendations. Cancers (Basel). 2020; 12(11).
- Maschmeyer G, De Greef J, Mellinghoff SC, et al. European Conference on Infections in Leukemia (ECIL). Infections associated with immunotherapeutic and molecular targeted agents in hematology and oncology. A position paper by the European Conference on Infections in Leukemia (ECIL). Leukemia. 2019; 33(4): 844–862.
- Reinwald M, Silva JT, Mueller NJ, et al. ESCMID Study Group for Infections in Compromised Hosts (ESGICH) Consensus Document on the safety of targeted and biological therapies: an infectious diseases perspective (Intracellular signaling pathways: tyrosine kinase and mTOR inhibitors). Clin Microbiol Infect. 2018; 24 Suppl 2: S53–S70.
- Alvarez-Larran A, Verstovsek S, Pérez-Encinas M, et al. Comparison of ruxolitinib and real¬world best available therapy in terms of overall survival and thrombosis in patients with polycythemia vera who are resistant or intolerant to hydroxyurea. HemaSphere. 2018; 2(Suppl 2): 266.
- Gisslinger H, Klade C, Georgiev P, et al. PROUD-PV Study Group. Ropeginterferon alfa-2b versus standard therapy for polycythaemia vera (PROUD-PV and CONTINUATION-PV): a randomised, non-inferiority, phase 3 trial and its extension study. Lancet Haematol. 2020; 7(3): e196–e208.
