Ostra białaczka szpikowa (AML) to złożona choroba o dynamicznym przebiegu, związana z szeregiem nabytych, kumulujących się zmian genetycznych. W ostatnich latach dokonano znaczących postępów w zakresie zrozumienia patogenezy oraz możliwości diagnostycznych i terapeutycznych. Aktualne klasyfikacje uwzględniają zaburzenia cytogenetyczno-molekularne, wśród nich obecność między innymi mutacji w obrębie FLT3 — transbłonowej kinazy tyrozynowej, regulującej proliferację i różnicowanie się komórek krwiotwórczych na wczesnym etapie rozwoju. Mutacja FLT3 jest wykrywana w około 30% przypadków nowo rozpoznanej AML. Wyróżnia się dwa podtypy mutacji: wewnętrzną tandemową duplikację ITD (internal tandem duplication) lub mutacje punktowe domeny kinazowej TKD (tyrosine kinase domain). Obecność mutacji FLT3-ITD high ratio wiąże się z niekorzystnym rokowaniem. Efekty standardowej terapii są niesatysfakcjonujące, dlatego rekomenduje się włączanie tej grupy chorych do badań klinicznych. Do nowych strategii leczenia pacjentów z AML zalicza się inhibitory kinaz tyrozynowych, wśród których wyróżnia się inhibitory I i II generacji. Midostaurynę, niespecyficzny inhibitor kinaz, jako pierwszą zarejestrowano do leczenia skojarzonego pacjentów z nowo rozpoznaną AML FLT3-dodatnią w 2017 roku. W pracy przedstawiono doświadczenia Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku w Poznaniu w stosowaniu inhibitorów kinazy tyrozynowej FLT3 na podstawie opisu dwóch przypadków chorych z nowo rozpoznaną AML.