Midostauryna w leczeniu chorej na ostrą białaczkę szpikową z mutacją FLT3-TKD i współistniejącą mutacją NPM1

Streszczenie

Ostra białaczka szpikowa (AML) jest nowotworem złośliwym o różnorodnym przebiegu klinicznym, wynikającym między innymi z heterogennego i złożonego podłoża molekularnego choroby. W przypadku niektórych zmian genetycznych, w szczególności mutacji w genie kinazy tyrozynowej fsm-podobnej 3 (FLT3), rokowanie pacjentów z nowo rozpoznaną AML zależy od współwystępowania innych zaburzeń genetycznych. Dokładne zrozumienie interakcji między zaburzeniami genetycznymi jest kluczowe dla poprawy stratyfikacji ryzyka u pacjentów z nowo rozpoznaną AML i personalizacji terapii. Dołączenie midostauryny, inhibitora kinazy tyrozynowej FLT3, do standardowej chemioterapii poprawiło wyniki leczenia w grupie niekorzystnie rokujących pacjentów z AML. W niniejszej pracy przedstawiono przebieg leczenia pacjentki z nowo rozpoznaną AML z mutacją w domenie kinazy tyrozynowej FLT3 (FLT3-TKD) bez współistniejącej mutacji w genie NPM1, u której zastosowano standardową chemioterapię indukującą i konsolidującą remisję w skojarzeniu z midostauryną, z następową terapią podtrzymującą inhibitorem FLT3 i haploidentyczną allotransplantacją krwiotwórczych komórek macierzystych.