Gilterytynib w leczeniu pacjentki ze wznową ostrej białaczki szpikowej z mutacją FLT3-ITD po transplantacji allogenicznych komórek krwiotwórczych

Streszczenie

Ostra białaczka szpikowa (AML) jest nowotworem zróżnicowanym pod względem fenotypowym, molekularnym oraz genetycznym. Poprawa wyników leczenia jest możliwa dzięki dołączeniu do standardowej chemioterapii leków celowanych molekularnie. Mutacja genu receptora kinazy tyrozynowej fms-podobnej (FLT3, fms-like tyrosine kinase 3) występuje u około 30% pacjentów z nowo rozpoznaną AML, z czego mutacja FLT-ITD (ITD, internal tandem duplication) stanowi 25% przypadków. Zgodnie z aktualnymi wytycznymi obecność mutacji FLT3 przy prawidłowym kariotypie oraz braku innych towarzyszących mutacji klasyfikuje pacjentów do grupy pośredniego rokowania cytogenetyczno-molekularnego. Mutacja FLT3 może pojawić się także de novo w przypadku wznowy choroby, dlatego rekomenduje się ponawianie diagnostyki molekularnej. Gilterytynib jest obecnie jedynym zarejestrowanym w Europie inhibitorem kinaz tyrozynowych w leczeniu opornej nawrotowej AML. Stanowi selektywny inhibitor drugiej generacji podawany w formie doustnej. W badaniu rejestracyjnym ADMIRAL leczenie gilterytynibem wiązało się z wydłużeniem czasu przeżycia całkowitego oraz zwiększeniem odsetka całkowitych odpowiedzi. W niniejszej pracy opisano przebieg leczenia pacjentki ze wznową AML z mutacją FLT3-ITD po drugim przeszczepieniu allogenicznym szpiku, u której zastosowano gilterytynib.