Skuteczne leczenie celowane z użyciem inhibitorów kinazy FLT3 w opornej/nawrotowej ostrej białaczce szpikowej z mutacją FLT3-ITD oraz NPM1 i chorobą pozaszpikową

Streszczenie

Na przebieg kliniczny ostrej białaczki szpikowej (AML) wpływa podłoże genetyczne choroby. Jedną ze zmian o niekorzystnym rokowaniu jest obecność mutacji w genie kinazy tyrozynowej fms-podobnej 3 (FLT3) o charakterze wewnętrznej tandemowej duplikacji (ITD). Przełomem w leczeniu AML z FLT3-ITD było zarejestrowanie do terapii inhibitorów kinazy FLT3 pierwszej i drugiej generacji, co poprawiło wyniki leczenia w pierwszej linii, ale również w przypadku białaczki opornej na leczenie lub wznowy choroby (R/R AML). W pracy autorzy prezentują przypadek kliniczny pacjentki z R/R AML z obecną mutacją FLT3-ITD ze współistniejącą mutacją w genie nukleofosminy (NPM1) i chorobą pozaszpikową, u której remisję szpikową uzyskano po II cyklu indukcyjnym z sorafenibem i przeszczepieniu alogenicznych komórek krwiotwórczych od dawcy niespokrewnionego. Do wznowy choroby doszło dwa miesiące po zakończeniu terapii podtrzymującej sorafenibem. Pacjentka uzyskała kolejną remisję szpikową po terapii gilterytynibem połączonej z infuzją limfocytów dawcy z regresją pozaszpikowych nacieków białaczkowych. Z powodu toksyczności leczenia dawka gilterytynibu została zredukowana ze 120 mg do 80 mg bez wpływu na skuteczność terapii.