Pierwotna małopłytkowość immunologiczna — zalecenia postępowania opracowane przez Polskie Towarzystwo Onkologii i Hematologii Dziecięcej
Streszczenie
Pierwotna małopłytkowość immunologiczna (pITP) jest stosunkowo częstym zaburzeniem wieku dziecięcego, które dla postawienia diagnozy nie wymaga rozszerzonych badań laboratoryjnych. Postępowanie kliniczne zależy nie od aktualnej liczby płytek krwi u dziecka, ale od nasilenia objawów klinicznych, zwłaszcza krwotocznych. Z tego powodu wiele dzieci z pITP można obserwować bez konieczności leczenia. W trybie nagłym skuteczne jest leczenie kortykosteroidami (skuteczność doraźna > 95%) lub preparatami dożylnych immunoglobulin (IVIG) (skuteczność > 80%). U dzieci z przetrwałą lub przewlekłą pITP w leczeniu drugiej linii stosuje się najczęściej leki agonistyczne wobec receptora trombopoetyny lub rytuksymab, o podobnej skuteczności krótkotrwałej sięgającej 60%. Przewlekła pITP rozwija się u niewielkiej grupy pacjentów pediatrycznych, zwykle nie zagraża życiu, ale prowadzi do pogorszenia jego jakości. Obecnie publikowane zalecenia Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej zostały oparte na wytycznych światowych towarzystw naukowych oraz eksperckich doświadczeniach klinicznych specjalistów oddziałów hematologii dziecięcej w Polsce.
Słowa kluczowe: ITPpolskie rekomendacjedzieci
Referencje
- Neunert CE, Arnold DM, Grace RF, et al. American Society of Hematology 2019 guidelines for immune thrombocytopenia. Blood Adv. 2019; 3(23): 3829–3866.
- Yong M, Schoonen WM, Li L, et al. Epidemiology of paediatric immune thrombocytopenia in the General Practice Research Database. Br J Haematol. 2010; 149(6): 855–864.
- Styczynski J i wsp. Pierwotna małopłytkowość immunologiczna u dzieci w Polsce w latach 2022–2023. XII Zjazd Polskiego Towarzystwa Onkologii i Hematologii Dziecięcej. Kraków 2024.
- Imbach P, Kühne T, Müller D, et al. Childhood ITP: 12 months follow-up data from the prospective registry I of the Intercontinental Childhood ITP Study Group (ICIS). Pediatr Blood Cancer. 2006; 46(3): 351–356.
- Despotovic J, Grimes A. Pediatric ITP: is it different from adult ITP? Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2018; 2018(1): 405–411.
- Labrosse R, Vincent M, Nguyen UP, et al. Using a standardised protocol was effective in reducing hospitalisation and treatment use in children with newly diagnosed immune thrombocytopenia. Acta Paediatr. 2017; 106(10): 1617–1623.
- Consolini R, Costagliola G, Spatafora D. The centenary of immune thrombocytopenia-part 2: revising diagnostic and therapeutic approach. Front Pediatr. 2017; 5: 179.
- British Committee for Standards in Haematology General Haematology Task Force. Guidelines for the investigation and management of idiopathic thrombocytopenic purpura in adults, children and in pregnancy. Br J Haematol. 2003; 120(4): 574–596.
- Provan D, Arnold D, Bussel J, et al. Updated international consensus report on the investigation and management of primary immune thrombocytopenia. Blood Advances. 2019; 3(22): 3780–3817.
- Rodeghiero F, Michel M, Gernsheimer T, et al. Standardization of bleeding assessment in immune thrombocytopenia: report from the International Working Group. Blood. 2013; 121(14): 2596–2606.
- Buchanan GR, Adix L. Grading of hemorrhage in children with idiopathic thrombocytopenic purpura. J Pediatr. 2002; 141(5): 683–688.
- Neunert CE, Cooper N. Evidence-based management of immune thrombocytopenia: ASH guideline update. Hematology Am Soc Hematol Educ Program. 2018; 2018(1): 568–575.
- Friedman JN, Beck CE. Diagnosis and management of typical, newly diagnosed primary immune thrombocytopenia (ITP) of childhood. Paediatr Child Health. 2019; 24(1): 54–55.
- Geddis AE, Balduini CL. Diagnosis of immune thrombocytopenic purpura in children. Curr Opin Hematol. 2007; 14(5): 520–525.
- Witmer C, Lambert M, O'Brien S, et al. Multicenter cohort study comparing U.S. management of inpatient pediatric immune thrombocytopenia to current treatment guidelines. Pediatric Blood & Cancer. 2016; 63(7): 1227–1231.
- Beck CE, Nathan PC, Parkin PC, et al. Corticosteroids versus intravenous immune globulin for the treatment of acute immune thrombocytopenic purpura in children: a systematic review and meta-analysis of randomized controlled trials. J Pediatr. 2005; 147(4): 521–527.
- Treutiger I, Rajantie J, Zeller B, et al. NOPHO ITP Study Group. Does treatment of newly diagnosed idiopathic thrombocytopenic purpura reduce morbidity? Arch Dis Child. 2007; 92(8): 704–707.
- Schifferli A, Heiri A, Imbach P, et al. Misdiagnosed thrombocytopenia in children and adolescents: analysis of the Pediatric and Adult Registry on Chronic ITP. Blood Advances. 2021; 5(6): 1617–1626.
- Koch K, Łaguna P, Adamowicz-Salach A, et al. Eltrombopag w leczeniu przewlekłej małopłytkowości immunologicznej u pacjentów pediatrycznych – doświadczenia ośrodka. Nowa Pediatria. 2018; 22(4).
- Parodi E, Russo G, Farruggia P, et al. “AIEOP-ITP Study Group” (Appendix 1). Management strategies for newly diagnosed immune thrombocytopenia in Italian AIEOP Centres: do we overtreat? Data from a multicentre, prospective cohort study. Blood Transfus. 2020; 18(5): 396–405.
- Rodeghiero F. A critical appraisal of the evidence for the role of splenectomy in adults and children with ITP. Br J Haematol. 2018; 181(2): 183–195.
- Kühne T, Blanchette V, Buchanan GR, et al. Intercontinental Childhood ITP Study Group. Splenectomy in children with idiopathic thrombocytopenic purpura: a prospective study of 134 children from the intercontinental childhood ITP study group. Pediatr Blood Cancer. 2007; 49(6): 829–834.
- Ahmed R, Devasia AJ, Viswabandya A, et al. Long-term outcome following splenectomy for chronic and persistent immune thrombocytopenia (ITP) in adults and children : Splenectomy in ITP. Ann Hematol. 2016; 95(9): 1429–1434.
- Crary SE, Buchanan GR. Vascular complications after splenectomy for hematologic disorders. Blood. 2009; 114(14): 2861–2868.
- Wang X, Feng T, Wang C, et al. Safety of immunization for children with immune thrombocytopenia. Vaccines (Basel). 2024; 12(1).
- The ITP Suppoert Association. Vaccinations and ITP. https://itpsupport.org.uk/vaccinations-and-itp/ (2.06.2024).
- Vaccine Recommendations and Guidelines of the ACIP. https://www.cdc.gov/vaccines/hcp/acip-recs/general-recs/contraindications.html (2.06.2024).
- Biolato M, Vitale F, Galasso T, et al. Minimum platelet count threshold before invasive procedures in cirrhosis: Evolution of the guidelines. World J Gastrointest Surg. 2023; 15(2): 127–141.
- Visser C, Swinkels M, van Werkhoven ED, et al. RECOVAC-IR Consortium. COVID-19 vaccination in patients with immune thrombocytopenia. Blood Adv. 2022; 6(6): 1637–1644.
- Gilreath J, Lo M, Bubalo J. Thrombopoietin Receptor Agonists (TPO-RAs): Drug Class Considerations for Pharmacists. Drugs. 2021; 81(11): 1285–1305.
- Drugs.com. Drug Interaction Checker. https://www.drugs.com/interactions (2.06.2024).
- https://www.cdc.gov/vaccines/schedules/hcp/imz/child-indications.html (2.06.2024).
- Kühne T. Diagnosis and management of immune thrombocytopenia in childhood. Hamostaseologie. 2017; 37(1): 36–44.
- Neunert C, Heitink‐Polle KMJ, Lambert MP. A proposal for new definition (s) and management approach to paediatric refractory
ITP : Reflections from the IntercontinentalITP Study Group. Br J Haematol. 2023; 203(1): 17–22. - Wykaz programów lekowych Ministerstwa Zdrowia aktualnych na dzień 01.05.2023 r. https://pthit.pl/wykaz-programow-lekowych-ministerstwa-zdrowia-w-dziedzinie-hematologii/ (2.06.2024).