Znaczenie glikoproteiny PCSK9 w farmakoterapii hipercholesterolemii rodzinnej

Streszczenie

Wykazano, że nadmierna ekspresja konwertazy proproteinowej jest silnie skorelowana ze zmniejszonągęstością receptorów lipoprotein o niskiej gęstości (LDL) na powierzchni komórek, a tym samym przyczyniasię do wzrostu ryzyka wystąpienia incydentów wieńcowych. Inhibicja białka jest więc obiecującąstrategią terapeutyczną między w terapii innymi hipercholesterolemii rodzinnej. Oprócz związków drobnocząsteczkowychduże powinowactwo do białka wykazują liczne przeciwciała monoklonalne. Wstępnewyniki badań sugerują, że SAR236553/REGN726, J16 i mAb1 nie tylko istotnie zmniejszają stężenie cholesterolufrakcji LDL, ale można je również wykorzystać w leczeniu skojarzonym ze statynami. Co więcej,zastosowanie niektórych z nich (AMG145) pozwala na znaczne obniżenie ryzyka wystąpienia miopatiiu chorych przyjmujących wcześniej inhibitory reduktazy 3-hydroksy-3-metyloglutarylo-koenzymu A.