Kompendium na temat leków biopodobnych

Abstract

Lek biologiczny to lek, którego substancja aktywna jest białkiem, agregatem białkowym lub polimerem polisacharydowym, który może być wytwarzany jedynie przez żywe komórki. Stosowany w Unii Europejskiej termin „lek biopodobny” oznacza lek biologiczny zarejestrowany na podstawie wykazania biopodobieństwa do odpowiadającego mu leku biologicznego innowacyjnego, zarejestrowanego uprzednio na podstawie przedłożenia pełnej dokumentacji rejestracyjnej. W Unii Europejskiej leki biologiczne zarówno innowacyjne, jak i biopodobne są rejestrowane centralnie na podstawie oceny dokumentacji rejestracyjnej przez ekspertów Europejskiej Agencji Leków (EMA) z siedzibą w Londynie. Dla wykazania biopodobieństwa jest wymagane przedłożenie wyników badań wykazujących, że substancje czynne i formulacje leku biologicznego biopodobnego i odpowiadającego mu leku biologicznego innowacyjnego charakteryzują się takimi samymi właściwościami fizykochemicznymi i farmakologicznymi. Wyniki te muszą wykazywać odpowiednio duży stopień podobieństwa struktury chemicznej i konformacji substancji czynnej, jej porównywalną jakość i trwałość oraz dowodzić takiego samego mechanizmu działania, na przykład identycznego powinowactwa substancji czynnej do receptorów komórkowych. W stosunku do wymagań stawianych lekom biologicznym innowacyjnym zakres badań przedklinicznych (np. toksykologicznych), a zwłaszcza klinicznych, wymaganych dla leku biologicznego biopodobnego jest wówczas ograniczony do minimum uznanego za niezbędne, na przykład tylko do badania farmakokinetycznego i badania immunogenności. Ogólne wytyczne europejskie normujące procedurę rejestracji leków biologicznych biopodobnych wprowadzono w 2005 roku i od tego czasu kilka leków biologicznych biopodobnych zarejestrowano w Unii Europejskiej. Dotychczas nie donoszono o żadnych nieprzewidzianych działaniach niepożądanych lub o niższej skuteczności leczniczej leków biologicznych biopodobnych — potwierdza to trafność przyjętych rozwiązań w tym zakresie.
Forum Nefrologiczne 2011, tom 4, nr 3, 193–197