Iwosydenib w leczeniu chorych na raka dróg żółciowych z obecnością mutacji genu IDH1 — dane z rzeczywistej praktyki medycznej. Badanie wieloośrodkowe
Streszczenie
Wprowadzenie. Pomimo znacznego postępu, jaki nastąpił w ostatnich latach w leczeniu chorych na nowotwory, rak dróg żółciowych (CCA, cholangiocarcinoma) — szczególnie w stadium zaawansowanym — pozostaje w dalszym ciągu chorobą o złym rokowaniu. Wydaje się, że zastosowanie nowoczesnych terapii, jak immunoterapia oraz leczenie ukierunkowane molekularnie, może przynieś poprawę rokowania w tej grupie chorych.
Materiał i metody. Do badania włączono chorych na nieoperacyjnego lub przerzutowego CCA z mutacją IDH1, którzy rozpoczęli leczenie iwosydenibem od 1 sierpnia 2023 roku do 31 lipca 2024 roku w ramach RDTL w dziesięciu referencyjnych ośrodkach onkologicznych w Polsce.
Wyniki. Do badania włączono 13 chorych na nieoperacyjnego lub przerzutowego CCA z mutacją IDH1, którzy otrzymali terapię iwosydenibem, w tym w II linii — dwóch chorych (15%), III linii — dziesięciu chorych (77%) i IV linii — jeden chory (8%). Estymowane mediany PFS i OS od momentu rozpoczęcia leczenia iwosydenibem wyniosły odpowiednio 2,5 i 6,3 miesiąca, natomiast mediana OS od początku terapii systemowej dla całej badanej grupy wyniosła 20 miesięcy. Mediana czasu leczenia iwosydenibem wyniosła 2,6 miesiąca (zakres 1,0–13,9 miesiąca), czterech (31%) chorych kontynuuje terapię. Działania niepożądane w stopniu 3. w trakcie terapii iwosydenibem zanotowano u trzech (23%) chorych. Nie zanotowano działań niepożądanych w stopniu 4. ani zgonów związanych ze stosowaniem iwosydenibu.
Wnioski. W badaniu potwierdzono skuteczność i bezpieczeństwo iwosydenibu u chorych na zaawansowanego raka dróg żółciowych z mutacją IDH1.
Słowa kluczowe: rak dróg żółciowychmutacja IDH1iwosydenib
Referencje
- Marszałek A, Wierzbowska A, Libura M, et al. Mutacje genu IDH1 — stanowisko ekspertów. Onkol Prakt Klin Edu. 2023; 9(5): 339–349.
- Boscoe AN, Rolland C, Kelley RK. Frequency and prognostic significance of isocitrate dehydrogenase 1 mutations in cholangiocarcinoma: a systematic literature review. J Gastrointest Oncol. 2019; 10(4): 751–765.
- Chmielewska A, Kubiatowski T. Onkol Prakt Klin Edu 2024;10(5):347-352. Zastosowanie iwosydenibu w leczeniu raka dróg żółciowych u chorych z mutacj. : IDH1.
- Abou-Alfa GK, Macarulla T, Javle MM, et al. Ivosidenib in IDH1-mutant, chemotherapy-refractory cholangiocarcinoma (ClarIDHy): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 study. Lancet Oncol. 2020; 21(6): 796–807.
- Zhu AX, Macarulla T, Javle MM, et al. Final Overall Survival Efficacy Results of Ivosidenib for Patients With Advanced Cholangiocarcinoma With IDH1 Mutation: The Phase 3 Randomized Clinical ClarIDHy Trial. JAMA Oncol. 2021; 7(11): 1669–1677.
- Rimini M, Burgio V, Antonuzzo L, et al. Updated survival outcomes with ivosidenib in patients with previously treated IDH1-mutated intrahepatic-cholangiocarcinoma: an Italian real-world experience. Ther Adv Med Oncol. 2023; 15: 17588359231171574.
- Rimini M, Burgio V, Antonuzzo L, et al. Real-World Data on Ivosidenib in Patients with Previously Treated Isocitrate Dehydrogenase 1-Mutated Intrahepatic Cholangiocarcinomas: An Early Exploratory Analysis. Target Oncol. 2022; 17(5): 591–596.
- Eisenhauer EA, Therasse P, Bogaerts J, et al. New response evaluation criteria in solid tumours: revised RECIST guideline (version 1.1). Eur J Cancer. 2009; 45(2): 228–247.
- Common Terminology Criteria for Adverse Events. Definitions. 2020.
- Lowery MA, Burris HA, Janku F, et al. Safety and activity of ivosidenib in patients with IDH1-mutant advanced cholangiocarcinoma: a phase 1 study. Lancet Gastroenterol Hepatol. 2019; 4(9): 711–720.
- Rimini M, Burgio V, Antonuzzo L, et al. Real-World Data on Ivosidenib in Patients with Previously Treated Isocitrate Dehydrogenase 1-Mutated Intrahepatic Cholangiocarcinomas: An Early Exploratory Analysis. Target Oncol. 2022; 17(5): 591–596.
- Rimini M, Burgio V, Antonuzzo L, et al. Updated survival outcomes with ivosidenib in patients with previously treated IDH1-mutated intrahepatic-cholangiocarcinoma: an Italian real-world experience. Ther Adv Med Oncol. 2023; 15: 17588359231171574.
- Boscoe AN, Rolland C, Kelley RK. Frequency and prognostic significance of isocitrate dehydrogenase 1 mutations in cholangiocarcinoma: a systematic literature review. J Gastrointest Oncol. 2019; 10(4): 751–765.
