Leczenie nusinersenem pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni w trakcie pandemii COVID-19 — własne doświadczenia i wnioski

Streszczenie

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA, spinal muscular atrophy) to uwarunkowana genetycznie choroba prowadząca do postępującego osłabienia i zaniku mięśni. W 2016 roku zarejestrowano pierwszy lek na SMA, nusinersen, a w Polsce jest on refundowany i dostępny w ramach programu lekowego od 2019 roku. Od czasu wybuchu pandemii choroby koronawirusowej 2019 (COVID-19, coronavirus disease 2019) w marcu 2020 roku systemy ochrony zdrowia na całym świecie musiały się zmierzyć z wieloma wyzwaniami oraz ograniczeniami w dostępie do leczenia. Celem niniejszej pracy jest analiza tego, jak okres pandemii wpłynął na dostęp pacjentów z SMA do leczenia nusinersenem. W tym celu zebrano i porównano dane pacjentów z SMA leczonych w ośrodku Autorów niniejszej pracy od maja 2019 do maja 2021 roku. Podano w sumie 373 dawki nusinersenu — 181 przed i 192 po wybuchu pandemii. Badana populacja liczyła 62 pacjentów, dzieci i dorosłych z wszystkimi typami SMA (29 kobiet i 33 mężczyzn); 38 pacjentów leczono drogą zwykłego nakłucia lędźwiowego, a 24 podawano lek pod kontrolą tomografii komputerowej. Sześćdziesięciu pacjentów kontynuowało leczenie przez cały okres obserwacji, 2 pacjentki przerwały terapię — jedna zmarła z powodu nawrotu raka piersi, druga zrezygnowała z leczenia. Mediana odstępu między dawkami nasycającymi wyniosła 124 dni w okresie przed pandemią (112–139, n = 56) oraz 120 dni po wybuchu pandemii COVID-19 (28–211, n = 164). Trzydzieści jeden dawek było opóźnionych ponad 14 dni w trakcie pandemii, w porównaniu z 5 w okresie przed pandemią. Według uzyskanych danych, mimo wielu trudności, większość pacjentów kontynuowała leczenie w trakcie pandemii.