Leki ukierunkowane molekularnie, skierowane przeciwko receptorowi HER2 znacząco poprawiły wyniki leczenia chorych na wczesnego i zaawansowanego HER2-dodatniego raka piersi. Trastuzumab emtanzyna (T-DM1) jest koniugatem przeciwciała anty-HER2 trastuzumabu oraz emtanzyny, która jest kompleksem MCC-DM1, czyli połączeniem leku cytotoksycznego — DM1 ze stabilnym łącznikiem MCC. W badaniach klinicznych III fazy stwierdzono przewagę T-DM1 nad standardowymi schematami drugiej i trzeciej linii leczenia zaawansowanego raka piersi w odniesieniu do wolnego od progresji (PFS) oraz całkowitego (OS) czasu przeżycia. Jednocześnie leczenie T-DM1 jest lepiej tolerowane w porównaniu ze stosowanym w ramionach kontrolnych. Chociaż u chorych leczonych w pierwszej linii T-DM1 samodzielnie lub w połączeniu z pertuzumabem nie udało się wykazać wydłużenia PFS w porównaniu ze standardowym leczeniem taksoidem z trastuzumabem, mediana czasu trwania odpowiedzi w ramionach z T-DM1 była znacząco dłuższa. W ostatnich latach T-DM1 stał się standardem leczenia chorych na HER2-dodatniego raka piersi z nawrotem w ciągu 6 miesięcy od zakończenia leczenia uzupełniającego trastuzumabem lub z progresją po leczeniu pierwszej linii opartym na taksoidach i trastuzumabie.

Wyniki badań klinicznych II fazy u chorych na wczesnego raka piersi świadczą o tym, że w niektórych grupach skuteczność samodzielnego leczenia T-DM1 jest porównywalna ze skutecznością leczenia anty-HER2 skojarzonego z chemioterapią. Z kolei u chorych na wczesnego raka piersi, u których po leczeniu przedoperacyjnym z zastosowaniem chemioterapii i trastuzumabu lub trastuzumabu z pertuzumabem nie uzyskano całkowitej odpowiedzi patologicznej, T-DM1 w leczeniu pooperacyjnym zmniejsza ryzyko inwazyjnego nawrotu o połowę. W grudniu 2019 roku koniugat trastuzumab emtanzyna został dopuszczony przez Europejską Agencję Leków (EMA) do leczenia chorych na HER2-dodatniego raka piersi, którzy nie uzyskali patologicznej całkowitej remisji po leczeniu przedoperacyjnym.