Wstęp. Wismodegib to małocząsteczkowy inhibitor szlaku sygnałowego Hedgehog zarejestrowany do leczenia pacjentów, u których stwierdzono raka podstawnokomórkowego w fazie choroby przerzutowej lub miejscowo zaawansowanego raka podstawnokomórkowego niespełniającego kryteriów leczenia chirurgicznego lub radiote- rapeutycznego. Od 1 stycznia 2017 roku dostępne jest na terenie Polski leczenie w ramach programu lekowego refundowanego przez NFZ. 

Celem pracy była analiza grupy chorych zakwalifikowanych do terapii wismodegibem, uwzględniająca ocenę częstości występowania działań niepożądanych wraz z określeniem ich stopnia nasilenia według CTCAE oraz wyniki leczenia po 6 i 12 miesiącach zgodnie z kryteriami RECIST 1.1.

Materiał i metody. Dane dotyczące chorych pochodziły z trzech ośrodków, które w sumie prowadziły 42/78 (53,8%) pacjentów leczonych w Polsce od początku trwania programu lekowego. Czas leczenia chorych był bardzo zróżnicowany i zawierał się pomiędzy 3 tygodniami a 68 miesiącami. Mediana czasu leczenia wyniosła 8,25 miesiąca (0,75–68), mediana czasu obserwacji pacjentów leczonych krócej lub dłużej niż 12 miesięcy — wyniosła odpowiednio 8 miesięcy (6–11) i 14 miesięcy (12–68). 

Wyniki. Podsumowanie danych po 6 i 12 miesiącach leczenia było możliwe odpowiednio u 29/42 i 17/42 chorych. Całkowitą odpowiedź uzyskano u 3/29 (10,3%) oraz u 3/16 (17,6%) pacjentów po odpowiednio 6 i 12 miesiącach leczenia, częściową odpowiedź odnotowano odpowiednio u 13/29 (44,8%) i 5/16 (29,4%) pacjentów, stabilizację choroby uzyskano odpowiednio u 13/29 (44,8%) i 8/16 (50,0%). Progresję choroby stwierdzono u 7 z 42 chorych (16,6%) w okresie 3–28 miesięcy od rozpoczęcia leczenia. Odnotowano 1 przypadek zgonu z powodu progresji choroby u pacjenta z obecnymi przerzutami do mózgu w momencie kwalifikacji do udziału w programie. Działania niepożądane wystąpiły u 31/42 (73,8%), a liczne działania niepożądane u tego samego pacjenta wystąpiły u 22/42 (52,3%) chorych. Nie odnotowano żadnego przypadku poważnych działań niepożądanych.