dostęp otwarty
Wismodegib w leczeniu zaawansowanego raka podstawnokomórkowego skóry — polskie doświadczenia kliniczne w ramach programu lekowego
Afiliacje- Klinika Dermatologiczna, Wojskowy Instytut Medyczny, Centralny Szpital Kliniczny Ministerstwa Obrony Narodowej w Warszawie
- Klinika Nowotworów Tkanek Miękkich, Kości i Czerniaków, Centrum Onkologii — Instytut im. Marii Skłodowskiej-Curie w Warszawie
- Oddział Onkologii Klinicznej i Doświadczalnej, Szpital Kliniczny im. Heliodora Święcickiego Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu
- Pracownia Biologii Nowotworów Głowy i Szyi, Katedra Biologii i Ochrony Środowiska, Uniwersytet Medyczny w Poznaniu
- Katedra Otorynolaryngologii i Chirurgii Szczękowo-Twarzowej, Uniwersytet Zielonogórski
- Klinika Chirurgii Głowy, Szyi i Onkologii Laryngologicznej, Wielkopolskie Centrum Onkologii
- Katedra Biologii i Ochrony Środowiska, Uniwersytet Medyczny w Poznaniu
- Zakład Diagnostyki i Immunologii Nowotworów, Wielkopolskie Centrum Onkologii
dostęp otwarty
Streszczenie
Wstęp. Wismodegib to małocząsteczkowy inhibitor szlaku sygnałowego Hedgehog zarejestrowany do leczenia pacjentów, u których stwierdzono raka podstawnokomórkowego w fazie choroby przerzutowej lub miejscowo zaawansowanego raka podstawnokomórkowego niespełniającego kryteriów leczenia chirurgicznego lub radiote- rapeutycznego. Od 1 stycznia 2017 roku dostępne jest na terenie Polski leczenie w ramach programu lekowego refundowanego przez NFZ.
Celem pracy była analiza grupy chorych zakwalifikowanych do terapii wismodegibem, uwzględniająca ocenę częstości występowania działań niepożądanych wraz z określeniem ich stopnia nasilenia według CTCAE oraz wyniki leczenia po 6 i 12 miesiącach zgodnie z kryteriami RECIST 1.1.
Materiał i metody. Dane dotyczące chorych pochodziły z trzech ośrodków, które w sumie prowadziły 42/78 (53,8%) pacjentów leczonych w Polsce od początku trwania programu lekowego. Czas leczenia chorych był bardzo zróżnicowany i zawierał się pomiędzy 3 tygodniami a 68 miesiącami. Mediana czasu leczenia wyniosła 8,25 miesiąca (0,75–68), mediana czasu obserwacji pacjentów leczonych krócej lub dłużej niż 12 miesięcy — wyniosła odpowiednio 8 miesięcy (6–11) i 14 miesięcy (12–68).
Wyniki. Podsumowanie danych po 6 i 12 miesiącach leczenia było możliwe odpowiednio u 29/42 i 17/42 chorych. Całkowitą odpowiedź uzyskano u 3/29 (10,3%) oraz u 3/16 (17,6%) pacjentów po odpowiednio 6 i 12 miesiącach leczenia, częściową odpowiedź odnotowano odpowiednio u 13/29 (44,8%) i 5/16 (29,4%) pacjentów, stabilizację choroby uzyskano odpowiednio u 13/29 (44,8%) i 8/16 (50,0%). Progresję choroby stwierdzono u 7 z 42 chorych (16,6%) w okresie 3–28 miesięcy od rozpoczęcia leczenia. Odnotowano 1 przypadek zgonu z powodu progresji choroby u pacjenta z obecnymi przerzutami do mózgu w momencie kwalifikacji do udziału w programie. Działania niepożądane wystąpiły u 31/42 (73,8%), a liczne działania niepożądane u tego samego pacjenta wystąpiły u 22/42 (52,3%) chorych. Nie odnotowano żadnego przypadku poważnych działań niepożądanych.
Streszczenie
Wstęp. Wismodegib to małocząsteczkowy inhibitor szlaku sygnałowego Hedgehog zarejestrowany do leczenia pacjentów, u których stwierdzono raka podstawnokomórkowego w fazie choroby przerzutowej lub miejscowo zaawansowanego raka podstawnokomórkowego niespełniającego kryteriów leczenia chirurgicznego lub radiote- rapeutycznego. Od 1 stycznia 2017 roku dostępne jest na terenie Polski leczenie w ramach programu lekowego refundowanego przez NFZ.
Celem pracy była analiza grupy chorych zakwalifikowanych do terapii wismodegibem, uwzględniająca ocenę częstości występowania działań niepożądanych wraz z określeniem ich stopnia nasilenia według CTCAE oraz wyniki leczenia po 6 i 12 miesiącach zgodnie z kryteriami RECIST 1.1.
Materiał i metody. Dane dotyczące chorych pochodziły z trzech ośrodków, które w sumie prowadziły 42/78 (53,8%) pacjentów leczonych w Polsce od początku trwania programu lekowego. Czas leczenia chorych był bardzo zróżnicowany i zawierał się pomiędzy 3 tygodniami a 68 miesiącami. Mediana czasu leczenia wyniosła 8,25 miesiąca (0,75–68), mediana czasu obserwacji pacjentów leczonych krócej lub dłużej niż 12 miesięcy — wyniosła odpowiednio 8 miesięcy (6–11) i 14 miesięcy (12–68).
Wyniki. Podsumowanie danych po 6 i 12 miesiącach leczenia było możliwe odpowiednio u 29/42 i 17/42 chorych. Całkowitą odpowiedź uzyskano u 3/29 (10,3%) oraz u 3/16 (17,6%) pacjentów po odpowiednio 6 i 12 miesiącach leczenia, częściową odpowiedź odnotowano odpowiednio u 13/29 (44,8%) i 5/16 (29,4%) pacjentów, stabilizację choroby uzyskano odpowiednio u 13/29 (44,8%) i 8/16 (50,0%). Progresję choroby stwierdzono u 7 z 42 chorych (16,6%) w okresie 3–28 miesięcy od rozpoczęcia leczenia. Odnotowano 1 przypadek zgonu z powodu progresji choroby u pacjenta z obecnymi przerzutami do mózgu w momencie kwalifikacji do udziału w programie. Działania niepożądane wystąpiły u 31/42 (73,8%), a liczne działania niepożądane u tego samego pacjenta wystąpiły u 22/42 (52,3%) chorych. Nie odnotowano żadnego przypadku poważnych działań niepożądanych.
Słowa kluczowe
wismodegib; rak podstawnokomórkowy; wskaźnik odpowiedzi na leczenie; działania niepożądane
Informacje o artykuleTytuł
Wismodegib w leczeniu zaawansowanego raka podstawnokomórkowego skóry — polskie doświadczenia kliniczne w ramach programu lekowego
Czasopismo
Onkologia w Praktyce Klinicznej - Edukacja
Numer
Typ artykułu
Praca badawcza (oryginalna)
Strony
177-188
Opublikowany online
2019-06-26
Wyświetlenia strony
1403
Wyświetlenia/pobrania artykułu
484
Rekord bibliograficzny
Onkol Prakt Klin Edu 2019;5(3):177-188.
Słowa kluczowe
wismodegib
rak podstawnokomórkowy
wskaźnik odpowiedzi na leczenie
działania niepożądane
Autorzy
Monika Słowińska
Aldona Maciąg
Monika Dudzisz-Śledź
Izabela Łasińska
Tomasz Świtaj
Hanna Koseła-Paterczyk
Aleksandra Bolewska
Katarzyna Wróbel
Paweł Golusiński
Jacek Mackiewicz
Piotr Rutkowski
Witold Owczarek
