dostęp otwarty
Rak płuca — korzyści kliniczne leczenia inhibitorami ALK w świetle ograniczeń ekonomicznych w Polsce
dostęp otwarty
Streszczenie
W Polsce w 2012 roku zarejestrowano około 153 tys. nowych zachorowań i stwierdzono prawie 95 tys. zgonów z powodu nowotworów. W 2012 roku nastąpił przyrost zachorowań na nowotwory, natomiast liczba zgonów ponownie zmniejszyła się w stosunku do poprzedniego roku. Szacuje się, że w Polsce w 2012 roku ponad 364 tys. osób żyło z rozpoznaniem nowotworu ustalonym w ciągu poprzedzających 5 lat. Najczęstszym nowotworem w Polsce pod względem umieralności i największym wyzwaniem społecznym jest rak płuca. W populacji kobiet zarówno zachorowalność, jak i umieralność na ten nowotwór wzrasta, podczas gdy obydwa te wskaźniki systematycznie maleją u mężczyzn. Najczęstszym nowotworem złośliwym płuca jest niedrobnokomórkowy rak płuca (NDRP), który stanowi ponad 80% rozpoznań histologicznych. Rak płuca charakteryzuje się niekorzystnymi wskaźnikami przeżyć 5-letnich (w Polsce ok. 14%) i stosunkowo niewielkim postępem w zakresie wyników leczenia od kilkudziesięciu lat. W ostatnim okresie dokładniej poznano genetyczne uwarunkowania powstawania i progresji tego nowotworu, dzięki czemu możliwe stało się wdrożenie nowych terapii, w szczególności leków ukierunkowanych molekularnie. Wyniki przeprowadzonych w ostatnich latach randomizowanych prób klinicznych II i III fazy oraz analiz retrospektywnych wskazują na poprawę rezultatów leczenia w zakresie przeżycia całkowitego, przeżycia wolnego od progresji choroby, wskaźnika odpowiedzi obiektywnych oraz jakości życia w grupach chorych z określonymi zaburzeniami genetycznymi w komórkach nowotworu. Upowszechnienie leczenia inhibitorami EGFR w pierwszej lub drugiej linii terapii chorych na zaawansowanego raka płuca pozwala na względne wydłużenie czasu przeżycia bez progresji choroby u pacjentów z mutacją w genie EGFR o 66% w porównaniu z otrzymującymi standardową chemioterapię. Natomiast precyzyjny dobór osób do leczenia celowanego inhibitorami ALK w drugiej linii terapii chorych na zaawansowanego NDRP z rearanżacją genu ALK pozwala na wydłużenie mediany czasu przeżycia całkowitego do około 30 miesięcy, co stanowi nieosiągalny dotąd wynik w tej grupie pacjentów. Obecnie finansowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia programy lekowe nie zapewniają dostępności chorych do leczenia inhibitorami ALK, które w świetle obowiązujących przepisów muszą spełnić restrykcyjne wymogi farmakoekonomiczne. Rosnąca rola analiz ekonomicznych w procesie aktualizacji i wdrażania onkologicznych programów lekowych ma w Polsce istotny wpływ na dostępność chorych do nowych opcji leczenia. Wydaje się zatem, iż fundamentalne znaczenie ma weryfikacja aktualności ich wyników i właściwa interpretacja wskaźników szacowanych na podstawie modeli matematycznych.
Streszczenie
W Polsce w 2012 roku zarejestrowano około 153 tys. nowych zachorowań i stwierdzono prawie 95 tys. zgonów z powodu nowotworów. W 2012 roku nastąpił przyrost zachorowań na nowotwory, natomiast liczba zgonów ponownie zmniejszyła się w stosunku do poprzedniego roku. Szacuje się, że w Polsce w 2012 roku ponad 364 tys. osób żyło z rozpoznaniem nowotworu ustalonym w ciągu poprzedzających 5 lat. Najczęstszym nowotworem w Polsce pod względem umieralności i największym wyzwaniem społecznym jest rak płuca. W populacji kobiet zarówno zachorowalność, jak i umieralność na ten nowotwór wzrasta, podczas gdy obydwa te wskaźniki systematycznie maleją u mężczyzn. Najczęstszym nowotworem złośliwym płuca jest niedrobnokomórkowy rak płuca (NDRP), który stanowi ponad 80% rozpoznań histologicznych. Rak płuca charakteryzuje się niekorzystnymi wskaźnikami przeżyć 5-letnich (w Polsce ok. 14%) i stosunkowo niewielkim postępem w zakresie wyników leczenia od kilkudziesięciu lat. W ostatnim okresie dokładniej poznano genetyczne uwarunkowania powstawania i progresji tego nowotworu, dzięki czemu możliwe stało się wdrożenie nowych terapii, w szczególności leków ukierunkowanych molekularnie. Wyniki przeprowadzonych w ostatnich latach randomizowanych prób klinicznych II i III fazy oraz analiz retrospektywnych wskazują na poprawę rezultatów leczenia w zakresie przeżycia całkowitego, przeżycia wolnego od progresji choroby, wskaźnika odpowiedzi obiektywnych oraz jakości życia w grupach chorych z określonymi zaburzeniami genetycznymi w komórkach nowotworu. Upowszechnienie leczenia inhibitorami EGFR w pierwszej lub drugiej linii terapii chorych na zaawansowanego raka płuca pozwala na względne wydłużenie czasu przeżycia bez progresji choroby u pacjentów z mutacją w genie EGFR o 66% w porównaniu z otrzymującymi standardową chemioterapię. Natomiast precyzyjny dobór osób do leczenia celowanego inhibitorami ALK w drugiej linii terapii chorych na zaawansowanego NDRP z rearanżacją genu ALK pozwala na wydłużenie mediany czasu przeżycia całkowitego do około 30 miesięcy, co stanowi nieosiągalny dotąd wynik w tej grupie pacjentów. Obecnie finansowane przez Narodowy Fundusz Zdrowia programy lekowe nie zapewniają dostępności chorych do leczenia inhibitorami ALK, które w świetle obowiązujących przepisów muszą spełnić restrykcyjne wymogi farmakoekonomiczne. Rosnąca rola analiz ekonomicznych w procesie aktualizacji i wdrażania onkologicznych programów lekowych ma w Polsce istotny wpływ na dostępność chorych do nowych opcji leczenia. Wydaje się zatem, iż fundamentalne znaczenie ma weryfikacja aktualności ich wyników i właściwa interpretacja wskaźników szacowanych na podstawie modeli matematycznych.
Słowa kluczowe
rak płuca, epidemiologia, leczenie ukierunkowane molekularnie, inhibitory ALK, dostępność do leczenia celowanego, koszty leczenia nowotworów, obciążenie ekonomiczne, efektywność kosztowa, Narodowy Fundusz Zdrowia
Tytuł
Rak płuca — korzyści kliniczne leczenia inhibitorami ALK w świetle ograniczeń ekonomicznych w Polsce
Czasopismo
Onkologia w Praktyce Klinicznej - Edukacja
Numer
Typ artykułu
Praca badawcza (oryginalna)
Strony
54-64
Opublikowany online
2015-08-27
Wyświetlenia strony
817
Wyświetlenia/pobrania artykułu
2244
Rekord bibliograficzny
Onkol Prakt Klin Edu 2015;1(1):54-64.
Słowa kluczowe
rak płuca
epidemiologia
leczenie ukierunkowane molekularnie
inhibitory ALK
dostępność do leczenia celowanego
koszty leczenia nowotworów
obciążenie ekonomiczne
efektywność kosztowa
Narodowy Fundusz Zdrowia
Autorzy
Rafał Dziadziuszko
Rafał Zyśk