Leczenie tocznia rumieniowatego układowego — wyzwania i perspektywy na przyszłość

Streszczenie

Toczeń rumieniowaty układowy jest przewlekłym wieloukładowym schorzeniem autoimmunizacyjnym, które cechuje trudny do przewidzenia przebieg z okresami zaostrzeń i remisji. Rokowanie w tej chorobie w ciągu ostatnich lat uległo ogromnej poprawie po wprowadzeniu silnie działających leków immunosupresyjnych. Długotrwała glikokortykosteroidoterapia i mało wybiórcze zahamowanie aktywności komórek układu odpornościowego stanowią jednak główną przyczynę uszkodzenia narządów oraz powikłań infekcyjnych. Skumulowana toksyczność leków przyczynia się do istotnego skrócenia przeżycia, a także znacznej śmiertelności pacjentów z toczniem opornym na leczenie lub toczniowym zapaleniem nerek.
Złożony charakter i słabo poznana patogeneza choroby, a także brak wiarygodnych narzędzi prognostycznych stanowią główne przyczyny trudności w opracowaniu nowoczesnych, skutecznych metod leczenia, co jest powodem nadal jeszcze ograniczonych możliwości zastosowania leków biologicznych w toczniu rumieniowatym układowym. Nie ustają próby nad wprowadzeniem bardziej wybiórczych i mniej toksycznych terapii, które pozwoliłyby na optymalną kontrolę objawów choroby oraz poprawę rokowania. Identyfikacja nowych celów leczenia i właściwe zaprojektowanie badań klinicznych są warunkami koniecznymi do wykazania skuteczności tych cząsteczek oraz umożliwienia ich rejestracji przez organy regulacyjne.