Skuteczność terapii ruksolitynibem u pacjentki z mielofibrozą wtórną do czerwienicy prawdziwej
Abstract
Przedstawiono przypadek 67-letniej kobiety, u której w 2004 roku rozpoznano czerwienicę prawdziwą, w 2011 roku pojawiły się objawy niedokrwistości hemolitycznej, a w 2016 roku stwierdzono transformację do mielofibrozy. W początkowym okresie rozpoznania czerwienicy prawdziwej (PV) pacjentkę leczono hydroksymocznikiem (HU). Od czasu wystąpienia niedokrwistości hemolitycznej, po odstawieniu HU, otrzymała prednizon i azatioprynę. Dzięki temu leczeniu uzyskano stabilne stężenie hemoglobiny (Hb 8–10 g/dl); pacjentka nie wymagała substytucji koncentratu krwinek czerwonych. Po 12 latach od rozpoznania PV, na podstawie badania patomorfologicznego szpiku kostnego, rozpoznano wtórną mielofibrozę (post-PV MF). W kolejnym 2017 roku, dzięki uzyskaniu dostępu do leku, rozpoczęto terapię ruksolitynibem. Terapię prowadzono łącznie z dalszym leczeniem niedokrwistości hemolitycznej (prednizon, azatiopryna). Stosując to skojarzone leczenie, udało się utrzymać stabilne stężenie Hb; ze względu na ograniczenie nasilenia hemolizy możliwe było zmniejszenie dawki prednizonu. W wyniku trwającej 6 miesięcy terapii uzyskano istotną poprawę jakości życia pacjentki, poprawę parametrów morfologii i zmniejszenie wielkości śledziony. Terapia ruksolitynibem jest prowadzona w pełnej dawce. Przypadek ten ukazuje, że ruksolitynib, mimo swej znanej toksyczności hematologicznej, może być lekiem skutecznym i bezpiecznym u pacjentów z wtórną MF i towarzyszącą hemolizą.
Keywords: mielofibrozaniedokrwistość hemolitycznaruksolitynib
References
- Góra-Tybor J. Pierwotna mielofibroza. In: Warzocha K. ed. Nowotwory mieloproliferacyjne, zespoły mielodysplastyczne i mastocytoza. Biblioteka czasopisma Hematologia. Via Medica, Gdańsk 2017: 52–65.
- Barraco D, Elala YC, Lasho TL, et al. Erratum: Molecular correlates of anemia in primary myelofibrosis: a significant and independent association with U2AF1 mutations. Blood Cancer J. 2016; 6(5): e416–e416.
- Strati P, Masarova L, Bose P, et al. Haptoglobin is frequently low in patients with myelofibrosis: Clinical relevance. Leuk Res. 2017; 57: 85–88.
- Rozovski U, Verstovsek S, Manshouri T, et al. An accurate, simple prognostic model consisting of age, JAK2, CALR, and MPL mutation status for patients with primary myelofibrosis. Haematologica. 2017; 102(1): 79–84.
- Pardanani A, Begna K, Finke C, et al. Circulating levels of MCP-1, sIL-2R, IL-15, and IL-8 predict anemia response to pomalidomide therapy in myelofibrosis. Am J Hematol. 2011; 86(4): 343–345.
- Cervantes F, Vannucchi AM, Kiladjian JJ, et al. Three-year efficacy, safety, and survival findings from COMFORT-II, a phase 3 study comparing ruxolitinib with best available therapy for myelofibrosis. Blood. 2013; 122(25): 4047–4053.
- Verstovsek S, Gotlib J, Mesa RA, et al. COMFORT-I investigators, COMFORT-I investigators. Efficacy, safety, and survival with ruxolitinib in patients with myelofibrosis: results of a median 3-year follow-up of COMFORT-I. Haematologica. 2015; 100(4): 479–488.
- Harrison CN, Vannucchi AM, Kiladjian JJ, et al. Long-term findings from COMFORT-II, a phase 3 study of ruxolitinib vs best available therapy for myelofibrosis. Leukemia. 2016; 30(8): 1701–1707.
- Tavares R, Palumbo GA, Le Coutre, P, et al. Safety and efficacy of ruxolitinib in an 1869-patient cohort of JUMP: an open-label, multicenter, single-arm, expanded-access study in patients with myelofibrosis. Blood. 2015; 126: abstract 2799.
- Breccia M, Andriani A, Montanaro M, et al. Stosowanie ruksolitynibu w praktyce klinicznej u chorych na pierwotną i wtórną mielofibrozę: analiza bezpieczeństwa i skuteczności Latyńskiej Grupy ds. Nowotworów Mieloproliferacyjnych Ph-ujemnych. Ann Hematol. 2017; 96: 387–391.
