Kwas ursodeoksycholowy (UDCA), jeden z kwasów żółciowych, silnie hydrofilny, a zarazem mniej toksyczny, występuje w ludzkiej żółci w niewielkich ilościach. Przy ciągłej doustnej podaży w optymalnej dawce, UDCA staje się dominującym kwasem żółciowym w organizmie człowieka. Od czasu wprowadzenia UDCA na rynek, w pierwszej połowie ubiegłego wieku, do dnia dzisiejszego, na całym świecie, badana jest jego efektywność na wielu płaszczyznach. Dzięki plejotropowemu działaniu, korzystnym biochemicznym właściwościom oraz bezpiecznemu profilowi farmakologicznemu, testowany jest w wielu jednostkach chorobowych. Największą rolę odgrywa w cholestatycznych hepatopatiach, przede wszystkim w pierwotnym zapaleniu przewodzików żółciowych (PBC). W tej chorobie, dowody wskazują na poprawę parametrów biochemicznych i histopatologicznych, wyniki odnoszące się zaś do śmiertelności i/lub czasu wolnego od transplantacji są niespójne. Mimo tych rozbieżności, w dawce 13–15 mg/kg mc./d., UDCA jest jedynym lekiem zaaprobowanym przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków oraz rekomendowanym przez Amerykańskie Towarzystwo Badań Chorób Wątroby i Europejskie Stowarzyszenie Badań nad Wątrobą. Właściwości przeciwzapalne, czy cytoprotekcyjne, powodują, że kwas ursodeoksycholowy stał się przydatny także w leczeniu innych chorób wątroby. Może on być stosowany w określonych przypadkach kamicy żółciowej czy patologiach wątroby zarówno przebiegających z cholestazą (pierwotnym zapaleniu dróg żółciowych, wewnątrzwątrobowej cholestazie ciężarnych), jak i bez niej (m.in. w niealkoholowej stłuszczeniowej chorobie wątroby). Poza tym UDCA jest zarejestrowany w zapaleniu błony śluzowej żołądka spowodowanym zarzucaniem żółci oraz w zaburzeniach czynności wątroby i dróg żółciowych związanych z mukowiscydozą u dzieci i młodzieży.