Wszystko, co zawsze chciałeś wiedzieć o twardzinie układowej, ale obawiałeś się zapytać. Część 6: Autologiczny przeszczep komórek macierzystych jako opcja terapeutyczna w twardzinie układowej

Streszczenie

Twardzina jest chorobą immunologiczną charakteryzującą się nieprawidłowościami naczyniowymi, stanem zapalnym i postępującym zwłóknieniem skóry i narządów wewnętrznych. Najgorsze rokowanie, z wysokim ryzykiem wczesnej śmiertelności, występuje w przypadku zajęcia narządów trzewnych (płuc, układu pokarmowego i serca). Leczenie opiera się na steroidach, lekach immunosupresyjnych, ale rokowanie jest nadal bardzo złe. Autologiczny przeszczep komórek macierzystych (autoHSCT) nadal pozostaje obiecującą opcją, dzięki której mona uzyskać długą remisję. Od pierwszego autoHSCT przeprowadzonego u pacjenta z twardziną procedurę tę przeszło niemal 1000 chorych.

Wytyczne Autoimmune Disease Working Party (ADWP) European Bone Marrow Transplantation (EBMT) zalecają autoHSCT w leczeniu ciężkiej, szybko postępującej twardziny układowej jako metodę z poziomem dowodów I stopnia.