Nerwiakowłókniaki splotowate wykazują progresje i wzrost przez całe życie pacjenta, przez co powodują zniekształcenia ciała, niepełnosprawność i wpływają na większą śmiertelność. Całkowita resekcja guza często jest utrudniona z uwagi na duże rozmiary nerwiakowłókniaków splotowatych i naciekanie nerwów. Leczenie za pomocą inhibitorów MEK wydaje się być obiecująca opcja terapeutyczna, która pozwala na zmniejszenie masy guzów. W badaniu klinicznym NCT01362803, które analizowało wpływ selumetynibu na nieoperacyjne nerwianowłókniaki splotowate w przebiegu neurofibromatozy typu 1, brały udział dzieci w wieku od 3 do 18 lat. U 74% pacjentów wykazano częściową odpowiedź definiowaną jako zmniejszenie objętości guza o co najmniej 20%. Czas wolny od progresji wynosił średnio 3 lata. Najlepsze rezultaty obserwowano po 16. cyklu terapii. Oprócz zmniejszenia objętości guza, wykazano również znaczna kliniczna redukcje intensywności dolegliwości bólowych, co przełożyło się na poprawę ogólnej jakości życia i codziennego funkcjonowania. W tym samym czasie u 78% dzieci z próby kontrolnej wykazano wzrost nerwiakowłókniaka splotowatego przynajmniej o 20%. Wyniki badan nad wpływem selumetynibu w populacji dorosłych również są obiecujące. Leczenie selumetynibem było dobrze tolerowane w obu grupach wiekowych. Najczęściej obserwowano dolegliwości z układu pokarmowego i skóry. Większość objawów można było złagodzić za pomocą odpowiedniego leczenia. Do poważniejszych, ale rzadszych powikłań należały kardiomiopatia i powikłania okulistyczne.