Czy badania kliniczne z randomizacją są potrzebne w chirurgii nowotworów?

Streszczenie

Przedstawiono zasady prowadzenia oraz trudności w organizacji i realizacji kontrolowanych randomizowanych badań klinicznych (krbk). Stanowią one złoty standard w literaturze medycznej, także chirurgicznej, ale źle skonstruowane i źle wykonane przynoszą więcej szkody niż pożytku. Główne trudności w organizacji krbk to: właściwa rekrutacja chorych, właściwie przeprowadzona randomizacja, zastrzeżenia natury etycznej, bardzo znaczący koszt realizacji takich badań. Dowodem na trudności jest ich znikoma liczba — 3–7% wszystkich badań w chirurgii. Chirurgia onkologiczna dokonuje najczęściej działań radykalnych i nieodwracalnych; wymagają one uwzględnienia preferencji chorego oraz preferencji chirurgów. Chirurgia nowotworów nie jest eksperymentem w pracowni, gdzie można wszystko zaplanować i zrealizować. W krbk grupy chorych powinny różnić się jednym badanym czynnikiem. Chirurgia onkologiczna musi uwzględniać wiele zmiennych charakterystycznych dla chorego, choroby i chirurga. Wyniki prac z randomizacją — moim zdaniem — nie mogą być implementowane do wszystkich chorych, nawet z takim samym nowotworem. Wyniki tych badań dotyczą tylko wybranej grupy chorych, którzy brali udział w badaniu. Zastosowanie wyników krbk w całej populacji chorych budzi moje wątpliwości i zastrzeżenia.

Badania kliniczne w chirurgii onkologicznej są potrzebne niezależnie od tego, czy będą z randomizacją czy bez randomizacji. Duże liczebnie, prospektywne, wieloośrodkowe badania kohortowe, dobrze metodycznie prowadzone narodowe rejestry onkologiczne, prace retrospektywne i liczebne serie przypadków klinicznych są bardzo cennymi i wartościowymi badaniami klinicznymi. Szczególną wartość praktyczną mają konferencje uzgodnieniowe ekspertów. W ostatnich latach obserwuje się presję przemysłu i biznesu medycznego na ośrodki referencyjne odnośnie wykonywania prac z randomizacją. Prace takie, szczególnie opublikowane w wysokoimpaktowych czasopismach, mają duże znaczenie we wprowadzaniu do praktyki klinicznej nowego sprzętu, metody czy leku.

To budzi mój zrozumiały sprzeciw. Coś jest „na rzeczy”, skoro we wszystkich pracach pojawiło się stwierdzenie na temat konfliktu interesów (COI — conflict of interests). Reasumując, w chirurgii nowotworów jest potrzeba wykonywania badań naukowych, ale niekoniecznie tylko z randomizacją. Jestem przeciwny wyolbrzymianiu w praktyce klinicznej znaczenia randomizowanych badań i wskaźnika oddziaływania (impact factor).