Wenetoklaks w leczeniu chorób układu krwiotwórczego i guzów litych

Abstract

Wenetoklaks jest przedstawicielem nowej grupy leków, których mechanizm działania polega na zahamowaniu ekspresji antyapoptotycznych białek rodziny BCL-2. Białka te należą do głównych regulatorów wewnątrzpochodnego szlaku apoptozy i odgrywają kluczową rolę w patogenezie wielu chorób nowotworowych, w tym także nowotworów układu krwiotwórczego. Wyniki badań przedklinicznych i klinicznych wykazały, że wenetoklaks jest lekiem o wysokiej selektywności i akceptowalnym profilu bezpieczeństwa w przewlekłej białaczce limfocytowej (PBL). Jego duża skuteczność w eradykacji minimalnej choroby resztkowej wpływa na znaczne wydłużenie czasu przeżycia chorych. Lek w monoterapii jest przeznaczony do leczenia chorych z grupy wysokiego ryzyka z obecnością delecji 17p/ mutacji z oporną na leczenie i nawrotową PBL po wcześniejszym niepowodzeniu terapii inhibitorami szlaku sygnałowego BCR. Może być również stosowany u chorych bez del17p/ mutacji , u których zarówno immunochemioterapia, jak i leczenie inhibitorem szlaku BCR okazało się nieskuteczne. Ponadto, wenetoklaks w skojarzeniu z rytuksymabem jest wskazany jako leczenie drugiej linii u chorych na PBL. Badania ostatnich lat wskazują, że wenetoklaks jest także skuteczny w leczeniu innych chorób hematologicznych, takich jak ostra białaczka szpikowa, szpiczak plazmocytowy, niektóre chłoniaki nie-Hodgkina oraz w terapii guzów litych.