Basic HTML Version
1
www.hematologia.viamedica.pl
PRACA POGLĄDOWA
Hematologia
2012, tom 3, nr 1, 1–7
Copyright © 2012 Via Medica
ISSN 2081–0768
Adres do korespondencji:
Tomasz Sacha, Katedra i Klinika Hematologii CMUJ, ul. Kopernika 17, 31–501 Kraków,
tel.: 12 424 76 00, faks: 12 424 74 26, e-mail: sachatom@gmail.com
Postępy w leczeniu samoistnego włóknienia szpiku
Advances in the therapy of primary myelofibrosis
Tomasz Sacha
1
, Joanna Wącław
2
1
Katedra Hematologii,
Collegium Medicum
, Uniwersytet Jagielloński, Kraków
2
Studentka; Wydział Lekarski,
Collegium Medicum
, Uniwersytet Jagielloński, Kraków
Streszczenie
Samoistne włóknienie szpiku (PMF) jest najgorzej rokującym schorzeniem spośród przewlekłych
nowotworów mieloproliferacyjnych bez chromosomu Filadelfia. Do najważniejszych problemów
klinicznych w przebiegu tej choroby należą postępujące włóknienie szpiku, powiększenie śledziony
i objawy ogólne. Dotychczasowe leczenie ma jedynie charakter paliatywny i ograniczoną sku-
teczność. Allogeniczne przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych jest jedyną opcją
terapeutyczną stwarzającą szansę na wyleczenie, jednak zastosowanie tej metody jest ograni-
czone stosunkowo wysoką śmiertelnością okołoprzeszczepową i dużym odsetkiem powikłań.
Spośród wielu substancji będących w fazie badań klinicznych dobrą skutecznością u chorych
na PMF wyróżniają się pomalidomid i trzy inhibitory kinazy JAK-2 (CYT387, TG101348
i INCB018424). Wdrożenie do terapii PMF inhibitorów kinazy JAK-2 przyniosło istotną
poprawę w zakresie zmniejszenia rozmiarów powiększonej śledziony oraz znacznego ograni-
czenia nasilenia objawów ogólnych, a także stworzyło nadzieję na poprawę skuteczności leczenia
tego nowotworu.
Słowa kluczowe: samoistne włóknienie szpiku, leczenie, pomalidomid, inhibitory JAK-2
Hematologia 2012; 3, 1: 1–7
Abstract
Primary myelofibrosis (PMF) harbors the worst prognosis among the Philadelphia chromo-
some-negative chronic myeloproliferative neoplasms. The most important clinical issues in the
course of this disorder are: progressive fibrosis of the bone marrow, splenomegaly and systemic
symptoms. The current clinical management has limited efficacy and is largely palliative.
Allogeneic hematopoietic stem cell transplantation is currently the only therapeutic approach
potentially curative, but it is complicated by relatively high treatment-related mortality and
morbidity. Among other drugs that are currently in clinical trials for PMF, pomalidomide and
three JAK-2 inhibitors (CYT387, TG101348 and INCB018424) appear to be the most promis-
ing compounds due to their effectiveness suggested by the preliminary results. Introduction of
JAK-2 inhibitors for management of PMF resultes in the significant improvement in reduc-
tion of splenomegaly and systemic symptoms and, moreover, may further improve the outcome
of patients with PMF.
Key words: primary myelofibrosis, therapy, pomalidomide, JAK-2 inhibitors
Hematologia 2012; 3, 1: 1–7