Wydłużenie przeżycia u chorej na przewlekłą białaczkę szpikową w fazie kryzy blastycznej leczonej ponatynibem
Abstract
Przewlekła białaczka szpikowa (PBSz) jest nowotworem mieloproliferacyjnym związanym z obecnością chromosomu Philadelphia t(9;22)(q34;q11) i genu fuzyjnego BCR-ABL1, rozpoznawanym najczęściej (w 98% przypadków) w fazie przewlekłej (CP, chronic phase). Bez leczenia faza przewlekła przechodzi w fazę akceleracji (AP, accelerated phase) lub w fazę kryzy blastycznej (BP, blast phase). Wprowadzenie do leczenia inhibitorów kinaz tyrozynowych (IKT) znacznie zmniejszyło ryzyko progresji do fazy kryzy blastycznej, która mimo ich zastosowania nadal jest obciążona bardzo złym rokowaniem i krótkim, sięgającym kilkunastu miesięcy przeżyciem. Przedstawiony opis dotyczy pacjentki leczonej przez kilka lat hydroksykarbamidem z powodu rozpoznanej nadpłytkowowści samoistnej (ET, essential thrombocythemia). Przeprowadzona diagnostyka w chwili progresji choroby do zaostrzenia blastycznego ujawniła występowanie genu BCR-ABL1 i pozwoliła na ustalenie rozpoznania PBSz w fazie BP. Wdrożone leczenie przy pomocy dazatynibu w skojarzeniu z chemioterapią, a następnie ponatynibem umożliwiło uzyskanie drugiej fazy przewlekłej i przeprowadzenie allogenicznej transplantacji komórek krwiotwórczych (allo-HSCT). Pacjentka zmarła wskutek powikłań po allo-HSCT. Leczenie ponatynibem poprawiło jakość życia chorej, doprowadziło do uzyskania większej odpowiedzi molekularnej, umożliwiło wykonanie allo-HSCT i wydłużyło przeżycie pacjentki.
Keywords: ponatynibprzewlekła białaczka szpikowafaza blastycznaprzeżycie
References
- Johansson B, Fioretos T, Mitelman F. Cytogenetic and molecular genetic evolution of chronic myeloid leukemia. Acta Haematol. 2002; 107(2): 76–94.
- Saussele S, Krauss MP, Hehlmann R, et al. Schweizerische Arbeitsgemeinschaft für Klinische Krebsforschung and the German CML Study Group. Impact of comorbidities on overall survival in patients with chronic myeloid leukemia: results of the randomized CML study IV. Blood. 2015; 126(1): 42–49.
- Hoffmann VS, Baccarani M, Hasford J, et al. Treatment and outcome of 2904 CML patients from the EUTOS population-based registry. Leukemia. 2017; 31(3): 593–601.
- Hochhaus A, Baccarani M, Silver RT, et al. European LeukemiaNet 2020 recommendations for treating chronic myeloid leukemia. Leukemia. 2020; 34(4): 966–984.
- Jain P, Kantarjian HM, Ghorab A, et al. Prognostic factors and survival outcomes in patients with chronic myeloid leukemia in blast phase in the tyrosine kinase inhibitor era: Cohort study of 477 patients. Cancer. 2017; 123(22): 4391–4402.
- Pérez-Jacobo F, Tuna-Aguilar E, Demichelis-Gómez R, et al. Prognostic Factors, Response to Treatment, and Survival in Patients With Chronic Myeloid Leukemia in Blast Phase: A Single-Institution Survey. Clin Lymphoma Myeloma Leuk. 2015; 15(12): 778–784.
- Hehlmann R, Saußele S, Voskanyan A, et al. Management of CML-blast crisis. Best Pract Res Clin Haematol. 2016; 29(3): 295–307.
- Kantarjian HM, Keating MJ, Talpaz M, et al. Chronic myelogenous leukemia in blast crisis. Analysis of 242 patients. Am J Med. 1987; 83(3): 445–454.
- Iurlo A, Cattaneo D, Gianelli U. Blast Transformation in Myeloproliferative Neoplasms: Risk Factors, Biological Findings, and Targeted Therapeutic Options. Int J Mol Sci. 2019; 20(8).
- Passamonti F, Rumi E, Arcaini L, et al. Blast phase of essential thrombocythemia: A single center study. Am J Hematol. 2009; 84(10): 641–644.
- Druker BJ, Sawyers CL, Kantarjian H, et al. Activity of a specific inhibitor of the BCR-ABL tyrosine kinase in the blast crisis of chronic myeloid leukemia and acute lymphoblastic leukemia with the Philadelphia chromosome. N Engl J Med. 2001; 344(14): 1038–1042.
- Sawyers CL, Hochhaus A, Feldman E, et al. Imatinib induces hematologic and cytogenetic responses in patients with chronic myelogenous leukemia in myeloid blast crisis: results of a phase II study. Blood. 2002; 99(10): 3530–3539.
- Kantarjian HM, Cortes J, O'Brien S, et al. Imatinib mesylate (STI571) therapy for Philadelphia chromosome-positive chronic myelogenous leukemia in blast phase. Blood. 2002; 99(10): 3547–3553.
- Sureda A, Carrasco M, de Miguel M, et al. Imatinib mesylate as treatment for blastic transformation of Philadelphia chromosome positive chronic myelogenous leukemia. Haematologica. 2003; 88(11): 1213–1220.
- Palandri F, Castagnetti F, Testoni N, et al. GIMEMA Working Party on Chronic Myeloid Leukemia. Chronic myeloid leukemia in blast crisis treated with imatinib 600 mg: outcome of the patients alive after a 6-year follow-up. Haematologica. 2008; 93(12): 1792–1796.
- Talpaz M, Shah NP, Kantarjian H, et al. Dasatinib in imatinib-resistant Philadelphia chromosome-positive leukemias. N Engl J Med. 2006; 354(24): 2531–2541.
- Cortes J, Kim DW, Raffoux E, et al. Efficacy and safety of dasatinib in imatinib-resistant or -intolerant patients with chronic myeloid leukemia in blast phase. Leukemia. 2008; 22(12): 2176–2183.
- Shah NP, Rousselot P, Schiffer C, et al. Dasatinib induces complete hematologic and cytogenetic responses in patients with imatinib-resistant or -intolerant chronic myeloid leukemia in blast crisis. Blood. 2007; 109(8): 3207–3213.
- Kantarjian H, Giles F, Wunderle L, et al. Nilotinib in imatinib-resistant CML and Philadelphia chromosome-positive ALL. N Engl J Med. 2006; 354(24): 2542–2551.
- Giles FJ, Yin OQP, Sallas WM, et al. Nilotinib is effective in imatinib-resistant or -intolerant patients with chronic myeloid leukemia in blastic phase. Leukemia. 2012; 26(5): 959–962.
- Saußele S, Silver RT. Management of chronic myeloid leukemia in blast crisis. Ann Hematol. 2015; 94 Suppl 2: S159–S165.
- Doan Vi, Wang A, Prescott H. Bosutinib for the treatment of chronic myeloid leukemia. Am J Health Syst Pharm. 2015; 72(6): 439–447.
- Hehlmann R. How I treat CML blast crisis. Blood. 2012; 120(4): 737–747.
- Bucelli C, Cattaneo D, Ferla V, et al. Ponatinib as a Valid Alternative Strategy in Patients with Blast Crisis-Chronic Myeloid Leukemia Not Eligible for Allogeneic Stem Cells Transplantation and/or Conventional Chemotherapy: Report of a Case. Case Rep Hematol. 2017; 2017: 6167345.
- Cortes JE, Kim DW, Pinilla-Ibarz J, et al. PACE Investigators. A phase 2 trial of ponatinib in Philadelphia chromosome-positive leukemias. N Engl J Med. 2013; 369(19): 1783–1796.
- Baccarani M, Deininger MW, Rosti G, et al. European LeukemiaNet recommendations for the management of chronic myeloid leukemia: 2013. Blood. 2013; 122(6): 872–884.
