Wstęp. Znaczenie allogenicznego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT) dla wyników leczenia chorych na ostrą białaczką szpikową (AML) nie jest jasne. Rozbieżności wynikają z heterogenności grup w zakresie stwierdzonych cech diagnostycznych i klinicznych u poszczególnych chorych, sposobu leczenia i metodologii statystycznej. Celem badania było porównanie efektów leczenia u chorych na AML w pierwszej remisji całkowitej (CR1) w wieku 16–60 lat poddanych allo-HSCT oraz leczonych bez allo-HSCT w całej grupie oraz podgrupach: leczonych indukcją według protokołu DAC (daunorubicyna, cytarabina, kladrybina), wiekowych, rokowania cytogenetycznego w zakresie przeżycia wolnego od nawrotu (RFS), przeżycia całkowitego (OS) i skumulowanego ryzyka wznowy (CIR) oraz śmiertelności niezwiązanej ze wznową choroby (NRM).

Chorzy i metody. Do badania włączono 622 chorych z AML w CR1 (mediana wieku 44 lat; 16–60 lat), których następnie kwalifikowano do jednej z grup: bez allo-HSCT (n = 475; 76%) i z allo-HSCT (n = 147; 24%). Chorych leczono w ramach dwóch prospektywnych, randomizowanych, wieloośrodkowych programów klinicznych: PALG AML DAC v. DA (1999–2002) i PALG AML 1/2004 DAC v. DAF v. DA (2004–2008). Sposób postępowania terapeutycznego w zakresie indukcji oraz postępowania poremisyjnego był u nich zbliżony. W badaniu wykorzystano metodę Mantel-Byar ze zmienną zależną od czasu allo-HSCT, który jest modyfikacją testu logrank.

Wynik. W analizie jednowariantowej wykonanie allo-HSCT znamiennie poprawiało RFS i OS w całej grupie chorych na AML w CR1, ale również w podgrupie chorych leczonych chemioterapią indukującą DAC, w grupie niekorzystnego rokowania cytogenetycznego według SWOG (SWOG 2) oraz w grupach wiekowych 41–60 i 41–50 lat. Wykazano poprawę jedynie RFS u chorych leczonych allo-HSCT w podgrupie w wieku 16–40 lat oraz u chorych kwalifikowanych do pośredniego ryzyka cytogenetycznego według SWOG (SWOG 1), natomiast wykonanie allo-HSCT u chorych kwalifikowanych do grupy korzystnego rokowania według SWOG (SWOG 0) nie okazało się znamiennie korzystne zarówno względem RFS, jak i OS. W analizie wielowariantowej wykonanie allo-HSCT okazało się niezależnym, korzystnym czynnikiem dla RFS w całej grupie chorych na AML w CR1, w podgrupie leczonych DAC, w wieku 16–40, 41–50, 41–60 lat, w podgrupach SWOG 1 i SWOG 2. Wykazano niezależnie korzystny wpływ allo-HSCT na OS u chorych w wieku 41–60 lat oraz w podgrupie SWOG 2. Wiek w sposób liniowy niezależnie korzystnie wpływał na RFS u chorych leczonych DAC. Większa niż jeden liczba cykli chemioterapii indukującej przed uzyskaniem CR1 wpłynęła niezależnie niekorzystnie na RFS u chorych leczonych DAC oraz u chorych w wieku 41–60 lat. Leukocytoza przy rozpoznaniu w sposób liniowy wpływała niekorzystnie na OS u chorych w wieku 51–60 i 41–60 lat. Poprzedzający rozpoznanie AML zespół mielodysplastyczny (MDS) wpłynął niezależnie niekorzystnie na OS w całej grupie chorych na AML w CR1, w grupach wiekowych 51–60, 41–60 lat oraz u chorych w grupie SWOG 1. Zespół mielodysplastyczny wpłynął niekorzystnie na RFS u chorych w grupie SWOG 0 i korzystnie w grupie wiekowej 41–60 lat. W analizie CIR wykonanie allo-HSCT zmniejszało ryzyko wznowy w grupie wszystkich chorych na AML w CR1 oraz w grupie SWOG 2. W analizie NRM wykonanie allo-HSCT znamiennie zmniejszało ryzyko zgonu niezwiązanego ze wznową w całej grupie chorych z AML w CR1 oraz w grupach wiekowych 41–50 i 41–60 lat.

Podsumowanie. Leczenie za pomocą allo-HSCT okazało się szczególnie korzystne dla przeżycia, ale również dla CIR w grupie niekorzystnego rokowania cytogenetycznego według SWOG w AML w CR1. Nie rekomenduje się allo-HSCT w grupie korzystnego ryzyka cytogenetycznego. U chorych leczonych indukcją DAC, w grupie pośredniego ryzyka cytogenetycznego oraz w poszczególnych grupach wiekowych należy rozważać leczenie z wykorzystaniem allo-HSCT, ale uwzględniając dodatkowe czynniki wpływające na wyniki leczenia, takie jak: wiek chorego przy rozpoznaniu, MDS poprzedzający rozpoznanie, leukocytoza przy rozpoznaniu oraz liczba cykli chemioterapii indukującej koniecznych do uzyskania CR1.