dostęp otwarty

Tom 6, Nr 3 (2015)
PRACE POGLĄDOWE
Opublikowany online: 2015-12-29
Pobierz cytowanie

Leki stosowane u chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową wyróżnione przez FDA statusem terapii przełomowej

Rafał Zyśk, Dariusz Wołowiec
DOI: 10.5603/Hem.2015.0036
·
Hematologia 2015;6(3):233-244.

dostęp otwarty

Tom 6, Nr 3 (2015)
PRACE POGLĄDOWE
Opublikowany online: 2015-12-29

Streszczenie

Wartość dodaną nowego leku można definiować w różny sposób, jednak podejście zorientowane na chorego obliguje do uwzględnienia również istotności klinicznej dodatkowego efektu zdrowotnego. W celu określenia wartości dodanej względem aktualnego standardu leczenia amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przeprowadza ocenę nowego leku; wynik oceny zależy od wielkości oferowanego efektu zdrowotnego w zakresie istotnych klinicznie punktów końcowych, czasu utrzymywania się tego efektu oraz znaczenia efektu klinicznego dla leczenia ciężkiego schorzenia. Co do zasady wstępne dowody naukowe dotyczące nowego, oryginalnego leku powinny jasno wskazywać na dodatkową korzyść względem aktualnie dostępnych metod leczenia. W celu jak najszybszego udostępnienia chorym takiego leku w FDA od lat 70. ubiegłego wieku wdrażano programy służące skróceniu procesu rozwoju i rejestracji obiecującej metody leczenia, w szczególności gdy znajdowała zastosowanie w leczeniu chorych na ciężkie schorzenia. Najnowszy program tego typu wprowadzony przez FDA wiąże się z nadawaniem innowacyjnemu lekowi specjalnego statusu „breakthrough therapy”, dzięki któremu lek uzyskuje liczne przywileje. W okresie ostatnich kilkunastu miesięcy FDA wyróżniła tym statusem kilka cząsteczek, co umożliwiło znaczne skrócenie czasu oczekiwania chorych na udostępnienie leków na rynku. W ocenie FDA leki te oferują przełomowy postęp w leczeniu chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową.

Streszczenie

Wartość dodaną nowego leku można definiować w różny sposób, jednak podejście zorientowane na chorego obliguje do uwzględnienia również istotności klinicznej dodatkowego efektu zdrowotnego. W celu określenia wartości dodanej względem aktualnego standardu leczenia amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przeprowadza ocenę nowego leku; wynik oceny zależy od wielkości oferowanego efektu zdrowotnego w zakresie istotnych klinicznie punktów końcowych, czasu utrzymywania się tego efektu oraz znaczenia efektu klinicznego dla leczenia ciężkiego schorzenia. Co do zasady wstępne dowody naukowe dotyczące nowego, oryginalnego leku powinny jasno wskazywać na dodatkową korzyść względem aktualnie dostępnych metod leczenia. W celu jak najszybszego udostępnienia chorym takiego leku w FDA od lat 70. ubiegłego wieku wdrażano programy służące skróceniu procesu rozwoju i rejestracji obiecującej metody leczenia, w szczególności gdy znajdowała zastosowanie w leczeniu chorych na ciężkie schorzenia. Najnowszy program tego typu wprowadzony przez FDA wiąże się z nadawaniem innowacyjnemu lekowi specjalnego statusu „breakthrough therapy”, dzięki któremu lek uzyskuje liczne przywileje. W okresie ostatnich kilkunastu miesięcy FDA wyróżniła tym statusem kilka cząsteczek, co umożliwiło znaczne skrócenie czasu oczekiwania chorych na udostępnienie leków na rynku. W ocenie FDA leki te oferują przełomowy postęp w leczeniu chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową.

Pobierz cytowanie

Słowa kluczowe

terapia przełomowa, FDA, przewlekła białaczka limfocytowa, obinutuzumab, ibrutynib, idelalizyb, zatwierdzenie leku

Informacje o artykule
Tytuł

Leki stosowane u chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową wyróżnione przez FDA statusem terapii przełomowej

Czasopismo

Hematologia

Numer

Tom 6, Nr 3 (2015)

Strony

233-244

Data publikacji on-line

2015-12-29

DOI

10.5603/Hem.2015.0036

Rekord bibliograficzny

Hematologia 2015;6(3):233-244.

Słowa kluczowe

terapia przełomowa
FDA
przewlekła białaczka limfocytowa
obinutuzumab
ibrutynib
idelalizyb
zatwierdzenie leku

Autorzy

Rafał Zyśk
Dariusz Wołowiec

Ważne: serwis https://journals.viamedica.pl/ wykorzystuje pliki cookies. Więcej >>

Używamy informacji zapisanych za pomocą plików cookies m.in. w celach statystycznych, dostosowania serwisu do potrzeb użytkownika (np. język interfejsu) i do obsługi logowania użytkowników. W ustawieniach przeglądarki internetowej można zmienić opcje dotyczące cookies. Korzystanie z serwisu bez zmiany ustawień dotyczących cookies oznacza, że będą one zapisane w pamięci komputera. Więcej informacji można znaleźć w naszej Polityce prywatności.

Czym są i do czego służą pliki cookie możesz dowiedzieć się na stronie wszystkoociasteczkach.pl.

Czasopismo Hematologia dostęne jest również w Ikamed - księgarnia medyczna

Wydawcą serwisu jest  "Via Medica sp. z o.o." sp.k., ul. Świętokrzyska 73, 80–180 Gdańsk

tel.:+48 58 320 94 94, faks:+48 58 320 94 60, e-mail:  viamedica@viamedica.pl