dostęp otwarty
Leki stosowane u chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową wyróżnione przez FDA statusem terapii przełomowej
dostęp otwarty
Streszczenie
Wartość dodaną nowego leku można definiować w różny sposób, jednak podejście zorientowane na chorego obliguje do uwzględnienia również istotności klinicznej dodatkowego efektu zdrowotnego. W celu określenia wartości dodanej względem aktualnego standardu leczenia amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przeprowadza ocenę nowego leku; wynik oceny zależy od wielkości oferowanego efektu zdrowotnego w zakresie istotnych klinicznie punktów końcowych, czasu utrzymywania się tego efektu oraz znaczenia efektu klinicznego dla leczenia ciężkiego schorzenia. Co do zasady wstępne dowody naukowe dotyczące nowego, oryginalnego leku powinny jasno wskazywać na dodatkową korzyść względem aktualnie dostępnych metod leczenia. W celu jak najszybszego udostępnienia chorym takiego leku w FDA od lat 70. ubiegłego wieku wdrażano programy służące skróceniu procesu rozwoju i rejestracji obiecującej metody leczenia, w szczególności gdy znajdowała zastosowanie w leczeniu chorych na ciężkie schorzenia. Najnowszy program tego typu wprowadzony przez FDA wiąże się z nadawaniem innowacyjnemu lekowi specjalnego statusu „breakthrough therapy”, dzięki któremu lek uzyskuje liczne przywileje. W okresie ostatnich kilkunastu miesięcy FDA wyróżniła tym statusem kilka cząsteczek, co umożliwiło znaczne skrócenie czasu oczekiwania chorych na udostępnienie leków na rynku. W ocenie FDA leki te oferują przełomowy postęp w leczeniu chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową.
Streszczenie
Wartość dodaną nowego leku można definiować w różny sposób, jednak podejście zorientowane na chorego obliguje do uwzględnienia również istotności klinicznej dodatkowego efektu zdrowotnego. W celu określenia wartości dodanej względem aktualnego standardu leczenia amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przeprowadza ocenę nowego leku; wynik oceny zależy od wielkości oferowanego efektu zdrowotnego w zakresie istotnych klinicznie punktów końcowych, czasu utrzymywania się tego efektu oraz znaczenia efektu klinicznego dla leczenia ciężkiego schorzenia. Co do zasady wstępne dowody naukowe dotyczące nowego, oryginalnego leku powinny jasno wskazywać na dodatkową korzyść względem aktualnie dostępnych metod leczenia. W celu jak najszybszego udostępnienia chorym takiego leku w FDA od lat 70. ubiegłego wieku wdrażano programy służące skróceniu procesu rozwoju i rejestracji obiecującej metody leczenia, w szczególności gdy znajdowała zastosowanie w leczeniu chorych na ciężkie schorzenia. Najnowszy program tego typu wprowadzony przez FDA wiąże się z nadawaniem innowacyjnemu lekowi specjalnego statusu „breakthrough therapy”, dzięki któremu lek uzyskuje liczne przywileje. W okresie ostatnich kilkunastu miesięcy FDA wyróżniła tym statusem kilka cząsteczek, co umożliwiło znaczne skrócenie czasu oczekiwania chorych na udostępnienie leków na rynku. W ocenie FDA leki te oferują przełomowy postęp w leczeniu chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową.
Słowa kluczowe
terapia przełomowa, FDA, przewlekła białaczka limfocytowa, obinutuzumab, ibrutynib, idelalizyb, zatwierdzenie leku
Informacje o artykuleTytuł
Leki stosowane u chorych na przewlekłą białaczkę limfocytową wyróżnione przez FDA statusem terapii przełomowej
Czasopismo
Numer
Typ artykułu
Artykuł przeglądowy
Strony
233-244
Data publikacji on-line
2015-12-29
DOI
10.5603/Hem.2015.0036
Rekord bibliograficzny
Hematologia 2015;6(3):233-244.
Słowa kluczowe
terapia przełomowa
FDA
przewlekła białaczka limfocytowa
obinutuzumab
ibrutynib
idelalizyb
zatwierdzenie leku
Autorzy
Rafał Zyśk
Dariusz Wołowiec