Wyniki badań klinicznych nad skutecznością inhibitorów kinaz tyrozynowych (TKI) II generacji w porównaniu z imatynibem zastosowanych w pierwszym rzucie leczenia chorych na przewlekłą białaczkę szpikową (CML) wskazują na ich większą skuteczność we wczesnym osiąganiu głębokich odpowiedzi molekularnych — kluczowego kryterium kwalifikacji do badań nad zaprzestaniem leczenia, w większym stopniu obniżają także ryzyko progresji do fazy akceleracji lub kryzy blastycznej. Ich podawanie w I linii leczenia nie wiąże się natomiast z przedłużeniem przeżycia całkowitego w porównaniu z leczeniem imatynibem. Znacznie poprawiły się wyniki leczenia chorych opornych na stosowane dotychczas TKI za sprawą zarejestrowanego inhibitora III generacji — ponatynibu — aktywnego także u chorych z mutacją T315I. Stosowanie tego leku wymaga jednak ostrożności ze względu na istniejący profil toksyczności i ryzyko wywoływania niedrożności naczyń tętniczych i żylnych. Wyniki badań nad zaprzestaniem leczenia TKI sugerują, że możliwe jest uzyskanie długotrwałej odpowiedzi wolnej od konieczności ponownego wdrożenia terapii (TFR) u części chorych z głęboką odpowiedzią molekularną. Trwają badania nad określeniem optymalnej długości czasu poprzedzającego leczenie TKI, pozostawania w odpowiedzi molekularnej, jej głębokości oraz biomarkerów służących identyfikacji grupę z największą szansą na długotrwałą TFR. Dodatkowe zaburzenia cytogenetyczne, tak zwane major route, redukcję ilości transkryptu BCR/ABL1 do mniej niż 10% po 3 i do mniej niż 1% po 6 miesiącach leczenia TKI oraz czas 50-procentowej redukcji ilości transkryptu BCR/ABL1 zidentyfikowano jako nowe czynniki prognostyczne. Analiza danych ze szwedzkiego rejestru chorych na CML połączonego z rejestrem chorych na nowotwory wskazuje, że u chorych na CML leczonych TKI istnieje o 50% wyższe ryzyko rozwoju wtórnych nowotworów niż w zdrowej populacji.