dostęp otwarty

Tom 5, Nr 2 (2014)
PRACE POGLĄDOWE
Opublikowany online: 2014-09-04
Pobierz cytowanie

Jakość życia chorych na samoistne włóknienie szpiku jako istotny parametr oceny skuteczności terapii

Tomasz Sacha
Hematologia 2014;5(2):95-104.

dostęp otwarty

Tom 5, Nr 2 (2014)
PRACE POGLĄDOWE
Opublikowany online: 2014-09-04

Streszczenie

Samoistne włóknienie szpiku jest nowotworem mieloproliferacyjnym bez chromosomu Filadelfia wywodzącym się ze zmutowanej, nieprawidłowej komórki macierzystej układu krwiotwórczego. W około 60% przypadków wykrywa się mutację genu JAK2. U podłoża jej rozwoju leży stała, konstytutywna aktywacja dróg przekazywania sygnału zależnych od JAK-STAT oraz PI3K/AKT/mTOR, zachodząca także u chorych bez wykrywalnej mutacji genu JAK2. U większości chorych bez mutacji JAK2 są wykrywane mutacje genu CALR, które wiodą do niezależnej od cytokin proliferacji wskutek aktywacji zależnej od STAT-5 drogi przekaźnictwa sygnału. Choroba charakteryzuje się występowaniem wielu objawów klinicznych, pojawiających się zwykle w dużym nasileniu, które istotnie zmniejszają jakość życia i, świadcząc o zaawansowaniu choroby, mogą być czynnikiem potencjalnie wiodącym do ograniczenia przeżycia całkowitego. Z tego powodu bardzo istotna jest możliwość dokonania właściwej oceny objawów klinicznych w chwili diagnozy oraz w trakcie leczenia. W tym celu opracowano nowe narzędzia — standardowe formularze do oceny nasilenia objawów klinicznych. Ich wartość sprawdzono w toku badań COMFORT-1 i COMFORT-2, w których porównywano skuteczność leczenia inhibitorem JAK2 (ruksolitynibem) ze stosowaniem placebo i najlepszą dostępną terapią standardową. W artykule przedstawiono stosowane obecnie metody oceny objawów klinicznych i jakości życia oraz wyniki badań przeprowadzonych z ich użyciem.

Streszczenie

Samoistne włóknienie szpiku jest nowotworem mieloproliferacyjnym bez chromosomu Filadelfia wywodzącym się ze zmutowanej, nieprawidłowej komórki macierzystej układu krwiotwórczego. W około 60% przypadków wykrywa się mutację genu JAK2. U podłoża jej rozwoju leży stała, konstytutywna aktywacja dróg przekazywania sygnału zależnych od JAK-STAT oraz PI3K/AKT/mTOR, zachodząca także u chorych bez wykrywalnej mutacji genu JAK2. U większości chorych bez mutacji JAK2 są wykrywane mutacje genu CALR, które wiodą do niezależnej od cytokin proliferacji wskutek aktywacji zależnej od STAT-5 drogi przekaźnictwa sygnału. Choroba charakteryzuje się występowaniem wielu objawów klinicznych, pojawiających się zwykle w dużym nasileniu, które istotnie zmniejszają jakość życia i, świadcząc o zaawansowaniu choroby, mogą być czynnikiem potencjalnie wiodącym do ograniczenia przeżycia całkowitego. Z tego powodu bardzo istotna jest możliwość dokonania właściwej oceny objawów klinicznych w chwili diagnozy oraz w trakcie leczenia. W tym celu opracowano nowe narzędzia — standardowe formularze do oceny nasilenia objawów klinicznych. Ich wartość sprawdzono w toku badań COMFORT-1 i COMFORT-2, w których porównywano skuteczność leczenia inhibitorem JAK2 (ruksolitynibem) ze stosowaniem placebo i najlepszą dostępną terapią standardową. W artykule przedstawiono stosowane obecnie metody oceny objawów klinicznych i jakości życia oraz wyniki badań przeprowadzonych z ich użyciem.
Pobierz cytowanie

Słowa kluczowe

samoistne włóknienie szpiku, jakość życia, objawy kliniczne, metody oceny jakości życia

Informacje o artykule
Tytuł

Jakość życia chorych na samoistne włóknienie szpiku jako istotny parametr oceny skuteczności terapii

Czasopismo

Hematologia

Numer

Tom 5, Nr 2 (2014)

Strony

95-104

Data publikacji on-line

2014-09-04

Rekord bibliograficzny

Hematologia 2014;5(2):95-104.

Słowa kluczowe

samoistne włóknienie szpiku
jakość życia
objawy kliniczne
metody oceny jakości życia

Autorzy

Tomasz Sacha

Ważne: serwis https://journals.viamedica.pl/ wykorzystuje pliki cookies. Więcej >>

Używamy informacji zapisanych za pomocą plików cookies m.in. w celach statystycznych, dostosowania serwisu do potrzeb użytkownika (np. język interfejsu) i do obsługi logowania użytkowników. W ustawieniach przeglądarki internetowej można zmienić opcje dotyczące cookies. Korzystanie z serwisu bez zmiany ustawień dotyczących cookies oznacza, że będą one zapisane w pamięci komputera. Więcej informacji można znaleźć w naszej Polityce prywatności.

Czym są i do czego służą pliki cookie możesz dowiedzieć się na stronie wszystkoociasteczkach.pl.

Czasopismo Hematologia dostęne jest również w Ikamed - księgarnia medyczna

Wydawcą serwisu jest  "Via Medica sp. z o.o." sp.k., ul. Świętokrzyska 73, 80–180 Gdańsk

tel.:+48 58 320 94 94, faks:+48 58 320 94 60, e-mail:  viamedica@viamedica.pl