Zajęcie ośrodkowego układu nerwowego (OUN) u chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML) zdarza się rzadko w momencie rozpoznania; częściej towarzyszy nawrotowi choroby, także po allogenicznym przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT). Manifestuje się objawami podwyższonego ciśnienia śródczaszkowego, uszkodzeniem nerwów czaszkowych, upośledzeniem stanu świadomości, zaburzeniami funkcji poznawczych. Często obserwuje się bóle głowy, nudności, wymioty, zaburzenia widzenia, napady padaczkowe czy deficyty neurologiczne. Po przeprowadzeniu badań podmiotowego i przedmiotowego, w tym neurologicznego, a przed wykonaniem badań inwazyjnych w rozpoznaniu różnicowym należy wykluczyć krwawienie wewnątrzczaszkowe i obecność zmiany litej powodującej efekt masy w badaniach tomografii komputerowej i/lub rezonansu magnetycznego mózgu i rdzenia kręgowego. Następnie zaleca się badania inwazyjne — nakłucie lędźwiowe (LP) lub biopsję stereotaktyczną zmiany litej. Po wykonaniu nieinwazyjnych i inwazyjnych badań diagnostycznych i wykluczeniu neuroinfekcji podstawą rozpoznania zajęcia OUN jest wykazanie obecności komórek białaczkowych w rozmazie osadu płynu mózgowo-rdzeniowego (CSF) uzyskanego po LP lub badaniu histopatologicznym wycinków pobranych w trakcie biopsji stereotaktycznej mózgu. W leczeniu zajęcia OUN stosuje się dokanałową oraz systemową chemioterapię z wykorzystaniem arabinozydu cytozyny, uzupełnianych radioterapią OUN. Efekt leczenia jest oceniany na podstawie badania cytologicznego i/lub immunofenotypowego CSF po kolejnych LP oraz badań obrazowych. Zajęcie OUN pogarsza rokowanie chorych oraz skraca całkowity czas ich przeżycia, w związku z tym jest wskazaniem do procedury allo-HSCT, bez względu na ryzyko cytogenetyczne białaczki.