W ostatniej dekadzie obserwuje się istotną poprawę wyników leczenia zespołów mielodysplastycznych (MDS). Wynika ona przede wszystkim z bardziej precyzyjnego rozpoznawania i prognozowania przebiegu klinicznego tej grupy chorób na podstawie klasyfikacji histopatologicznej Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) oraz Międzynarodowego Indeksu Rokowniczego (IPSS). Zdefiniowano cele terapeutyczne w poszczególnych podgrupach chorych i w zależności od nich zaleca się określone terapie, w tym leczenie wspomagające i/lub cytoredukcyjne o niskiej lub wysokiej intensywności. Zróżnicowanie terapii było możliwe dzięki wprowadzeniu nowych grup leków, w tym przede wszytkim lenalidomidu dla pacjentów z MDS i nieprawidłowościami cytogenetycznymi pod postacią del(5q) niskiego i pośrednio niskiego ryzyka według IPSS oraz leków demetylujących (azacytydyny, decytabiny) w terapii pacjentów obciążonych wyższym ryzykiem lub niereagujących na leczenie standardowe.