Od wielu lat są podejmowane liczne próby ujednolicenia kryteriów oceny wyników randomizowanych prób klinicznych (RCT). Przyjęcie w 1996 roku, a następnie w 2001 roku określonych standardów oceny skuteczności terapii (CONSORT, Consolidated Standards of Reporting Trials) istotnie poprawiło jakość raportowanych wyników RCT w okresie późniejszym. Podobny wpływ wywarła publikacja Food and Drug Administration (FDA) z 2003 roku, w której podkreślono znaczenie oceny przeżycia całkowitego (OS) oraz jakości życia w badaniach oceniających skuteczność nowych leków stosowanych u pacjentów ze schorzeniami nowotworowymi. Zwrócono w niej także uwagę na potrzebę wprowadzenia parametrów będących surogatami OS u chorych z niskim prawdopodobieństwem wieloletniego przeżycia, takich jak przeżycie wolne od progresji (PFS) czy przeżycie wolne od zdarzeń (EFS). Mimo tego nadal istnieją wyraźne rozbieżności w zakresie przyjmowanych kryteriów oceny skuteczności terapii w obecnie publikowanych wynikach badań klinicznych. Jest to szczególnie widoczne w przypadkach RCT, w których oceniano skuteczność inhibitorów kinazy tyrozynowej u chorych na przewlekłą białaczkę szpikową. Różnice te są wynikiem między innymi odmiennie definiowanych kryteriów PFS, EFS oraz nietolerancji stosowanego leczenia. Utrudnia to porównywanie poszczególnych leków ocenianych w RCT oraz podejmowanie decyzji o zmianie dotychczasowego leczenia.
Hematologia 2011; 2, 2: 99–104